V iroMed

https://www.openpr.com/news/1596456/Thrombocytopenia-Treatment-Market-By-Drug-Class-Disease-Indication-Distribution-Channel-and-Geography-Key-Players-are-Merck-Co-Inc-U-S-Bristol-Myers-Squibb-Company-U-S-ViroMed-Co-Ltd-South-Korea-Rigel-Pharmaceuticals-Inc-U-S-Shiono.html

혈소판 감소증 치료제에서도 세계적인 제약회사로 발전해 나아가고 있습니다. 

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Precision Business Insights (PBI) in its report titled “Thrombocytopenia Treatment Market: Market Estimation, Dynamics, Regional Share, Trends, Competitor Analysis 2013-2018 and Forecast 2019-2025” assesses the market performance over seven years forecast period from 2019 to 2025. The report analyses the market value forecast and provides the strategic insights into the market driving factors, challenges that are hindering the thrombocytopenia treatment market revenue growth over forecast period.

The thrombocytopenia treatment market size was accounted for US$ XX Mn in 2018 and anticipated to account for US$ XX Mn by 2025. Decreased platelet count will create a demand for the growth of the thrombocytopenia treatment market. However, the stringent government regulations for approvals of newer treatments and increasing introduction of the generic drugs may hinder the growth of the thrombocytopenia treatment market.

Thrombocytopenia treatment market segmented on the basis of the drug class, disease indication, and distribution channel.

Non Invasive and Minimally Invasive Segment Expected to Dominate the Market

Based on disease condition the market is segmented into leukemia, hemolytic uremic syndrome, immune thrombocytopenia, and others. Immune thrombocytopenia is expected to dominate the market in the forecast period due to increasing demand for devices. Immune thrombocytopenia treatment drugs are granted orphan designation by regulatory bodies has high flexibility over the pricing of drugs. This has given added advantage to developers along with regulatory exclusivity. It is further supported by lack of alternative immune thrombocytopenia treatment options further boosted the growth of immune thrombocytopenia treatment market. Immune thrombocytopenia treatment market has witnessed monopolistic power due to limited players and limited to no competition.

Hospital Clinics Will Dominate the Revenue Share.

Based on end-user type, thrombocytopenia treatment market segmented into hospital clinics, retail clinics, and online clinics. The hospital clinics are witnessed to account for major revenue share over the forecast period due to advancement in the technology.

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North America, Accounts for Major Revenue Share for Thrombocytopenia Treatment Market

Precision Business Insights (PBI), thrombocytopenia treatment market report analyses the market in different regions North America, Europe, Asia Pacific, Latin America and Middle East and Africa. According to regional analysis, North America accounted for major revenue share due to increase in the prevalence of thrombocytopenia. The deep-rooted healthcare infrastructure is also anticipated to drive the growth of the market in the region. The awareness among the patient population regarding the new treatment methods is likely to enhance the growth of the market in the region. The adoption of the new treatment procedures by the patient pool is boosting the growth of the thrombocytopenia treatment market in the region.

U.S FDA Approval and Product Launch Play Vital Role in Thrombocytopenia Treatment Market

Approval from U.S FDA and launch of the product will play an important role in the development of the market. For instances, in February 2018, Shionogi & Co., Ltd announced that the New Drug Application (NDA) for lusutrombopag (S-888711), an investigational, once-daily, orally administered, small molecule thrombopoietin (TPO) receptor agonist, has been accepted for filing and has been granted Priority Review by the U.S. Food & Drug Administration (FDA).

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Key players in the market include Merck & Co., Inc. (U.S), Bristol-Myers Squibb Company (U.S), ViroMed Co., Ltd (South Korea), Rigel Pharmaceuticals, Inc. (U.S), Shionogi & Co., Ltd. (Japan), Cellerant Therapeutics, Inc. (U.S).

Detailed Segmentation

By Drug Class

o Lysosomal Enzyme
o Platelet Stimulating Agent
o Glucocorticoids

By Disease Condition

o Leukemia
o Hemolytic Uremic Syndrome
o Immune Thrombocytopenia
o Others

By End Users

o Hospital Pharmacies
o Retail Pharmacies
o Online Pharmacies

Geography

o North America
 U.S.
 Canada
o Europe
 Germany
 UK
 France
 Russia
 Spain
 Italy
 Rest of Europe
o Asia-Pacific
 China
 Japan
 India
 ASEAN
 Rest of Asia Pacific
o Latin America
 Brazil
 Mexico
 Argentina
 Chile
 Rest of Latin America
o Middle East and Africa
 South Africa
 Gulf Cooperation Council Countries(GCCC)
 Rest of MEA

About Precision Business Insights
Precision Business Insights is one of the leading market research and business consulting firm, which follow a holistic approach to solve needs of the clients. We adopt and implement proven research methodologies to achieve better results. We help our clients by providing actionable insights and strategies to make better decisions. We provide consulting, syndicated and customised market research services based on our client needs.

http://m.medipana.com/index_sub.asp?NewsNum=234735

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美 FDA 2025년까지 10~20개 유전자치료제 허가 목표‥RMAT 해당시 혜택 커

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] `유전자치료제`에 대해 왜 미국은 이토록 관대한 모습을 보이는 것일까?

 

이유는 간단하다. 유전자치료제는 근본적 치료라는 맥락에서 질병 완치의 가능성 제공과 함께 높은 시장 잠재력을 보유하고 있기 때문이다.

 

현재 치료법이 없는 희귀·유전 질환이나 기본 치료법에 대한 미충족 수요(unmet needs)가 높은 퇴행성·난치성 질환의 치료에도 유전자치료제는 블루칩으로 부상하고 있다.

 

이러한 기대와 함께 FDA는 올해 유전자 및 세포 치료 개발을 위한 최종 지침을 발표할 예정이라고 밝혔다.

 

여기엔 유전자치료제의 상업화와 함께, 생산 효율성을 높일 수 있는 여러 방안들이 담길 계획이다.

 

이는 지난 1월 15일 FDA 고틀리브 국장이 2025년까지 10~20개 유전자∙세포 치료제가 승인될 것으로 전망하며 유전자치료제 상업화를 돕겠다고 발언한 것의 연장선으로 보인다.

 

주목되는 제도는 첨단재생의료제품지정(RMAT, Regenerative Medicine Advanced Therapy designation)이다. RMAT에 해당하는 신약은 우선심사(priority review) 및 가속승인(accelerated approval) 절차를 거치게 된다.

 

RMAT으로 지정 받을 수 있는 약물/치료법의 종류로는 세포치료제, 치료용 조직공학 제품, 사람 세포 및 조직 제품, 유전적으로 조작된 세포를 포함한 유전자치료제 등이 포함된다. 
 
2017년부터 평균 30개 이상의 의약품이 RMAT 지정을 요청해오고 있으니, 활용도도 높은 셈.

 

물론 현재까지 출시된 유전자치료제는 소수다. 2012년 7월, 유럽연합(EU)은 선진국 최초로 유전자 치료제인 유니큐어(UniQure)의 `글리베라(Glybera)`를 허가했고, 2015년 미국식품의약국(FDA)은 항암 유전자치료제인 Amgen의 `임리직(Imlygic)`을 허가했다. 
 
이후 CAR-T 치료제인 '킴리아(Kymriah)'와 '예스카다(Yescarta)'를 비롯 '럭스터나((Luxturna)'까지 등장한 상태.

 

그러나 현재 전 세계적으로 약 30건 이상의 유전자치료제 임상 3상이 진행되고 있기 때문에, 요 몇년 사이 유전자치료제의 허가는 급속도로 증가할 예정이다.

 

이에 따라 해외에서는 이 유전자치료제의 가능성을 높이 점쳐, 규제를 완화하는 추세를 보이고 있다. 미국 NIH, FDA는 유전자치료제를 다른 의약품과 같은 수준으로 규제할 방침이라고 밝히기도 했다.

 

우리나라도 이 유전자치료제 개발에 있어 출사표는 던진 상태다. 2017년 국내 시판허가를 받은 세계 최초 무릎 골관절염 유전자치료제로 `인보사케이주`가 대표적.

 

이 외에도 바이로메드, 진원생명과학, GC녹십자, 동아에스티, 제넥신, 신라젠, 대웅제약, 이연제약 등이 유전자치료제를 개발하고 있다.

 

이들의 해외 임상 승인, 기술 수출 등 연구개발 성과가 가시화되면서 국내 유전자 치료제의 해외 진출에 대한 기대가 높아지고 있다.

 

이중 바이로메드의 유전자치료제 `VM202(당뇨병성 신경병증)`는 2018년 5월 RMAT을 받았다.

 

다만 우리나라는 미국과 달리 유전자치료제와 관련한 제도 조차 확실히 정비되지 않은 상태.

 

한 예로 기존 약사법에서 다뤄지지 않는 세포치료제와 유전자치료제를 규정하고 있는 `첨단바이오의약품법`은 아직도 국회를 통과하지 못했다.

 

첨단바이오의약품법에는 생명을 위협하거나 대체치료수단이 없는 질환 또는 기존 치료법에 비해 높은 가능성을 보이는 제품 등을 허가심사의 신속처리 대상으로 지정하고 처리하는 절차 등을 법률로 규율해 놓았다. 
 
하지만 올해 박능후 복지부장관이 2019 정책방향을 설명하면서 첨단바이오의약품법에 대한 지원 의지를 밝히면서, 우리나라도 변화가 기대되고 있다.

 

업계 한 전문가는 "현재 유전자치료제는 상당한 부가가치를 창출 할 수 있는 차세대 첨단기술로서 인정받아, 선진국을 비롯해 전 세계적으로 활발하게 개발되고 있다"며 "희귀질환 치료에 대한 미충족 수요가 높은 것은 유전자치료제의 기회 요인으로 작용하고 있다"고 말했다. 
 
이에 그는 "평가 및 관리의 체제 확립이 필수적이다. 이는 유전자치료제 분야에 있어 선제적인 안전 관리 및 효율적인 제품화 진행을 위한 기반을 확립하는데 매우 중요하게 적용될 것이다"고 조언했다.

http://m.medipana.com/news_viewer.asp?NewsNum=234742&MainKind=A&NewsKind=5&vCount=4&vKind=1

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http://www.dailypharm.com/Users/News/NewsView.html?ID=249562

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지난해 주요 제약기업들의 실적 희비가 엇갈렸다. 신약 기술수출로 계약금 등을 받은 업체들의 수익성이 개선됐다. 연구개발(R&D) 역량이 실적으로 이어지는 현상이 두드러졌다. 신약 판권 매각과 인수합병(M&D)과 같은 대형 이벤트도 매출과 영업이익에 긍정적인 영향을 미쳤다. 

18일 금융감독원에 보고된 주요 제약사 14곳의 영업이익은 5885억원으로 전년대비 29.0% 늘었다. 매출액은 8조2675억원으로 14.6% 증가했다. 

한국콜마, 부광약품 등 굵직한 이벤트로 실적이 크게 호전된 업체들이 등장하면서 전체 실적도 향상된 모습이다. 특히 상당수 제약사들은 기술수출 계약 체결로 적잖은 계약금 등을 확보하면서 수익성이 개선됐다. 

◆한미·동아·JW중외 등 기술수출 계약금 등 확보...영업이익 확대

 ▲ 2018년 주요 제약사 매출 영업이익 현황(단위: 억원, %, 자료: 금융감독원)

한미약품의 지난해 영업이익은 836억원으로 전년대비 1.7% 증가하는데 그쳤지만 기술료 수익이 실적 버팀목 역할을 톡톡히 했다.

한미약품은 지난해 446억원의 기술료 수익을 올렸다. 2017년 577억원보다 다소 줄었지만 작년 개별기준 전체 매출 7950억원의 5.6%를 차지할 정도로 실적의 상당 비중을 차지했다. 

지난해 1분기 92억원, 2분기 111억원, 3분기 92억원, 4분기 151억원 등 분기마다 100억원 안팎의 기술료 수익이 유입됐다. 

한미약품의 지난해 기술료 수익은 대부분 2016년 제넨텍과 체결한 기술이전 계약으로 수취한 계약금의 분할 인식에 따른 금액이다. 

앞서 한미약품은 지난 2016년 9월 제넨텍과 RAF표적항암제 HM95573의 기술이전 계약을 체결했다. 계약금 8000만달러와 임상개발 및 허가, 상업화 등에 성공할 경우 단계별 마일스톤으로 8억3000만달러를 순차적으로 받는 조건이다. 

한미약품은 이미 2016년 12월2일 제넨텍으로부터 계약금 8000만달러를 받았다. 한미약품은 회계 장부상 계약금을 30개월간 분할 인식키로 했다. 올해 4월까지 매달 30억원 가량의 기술료 수익을 확보했다는 얘기다. 한미약품은 지난해 4분기에는 추가로 제넨텍의 임상시험 수행에 따른 일부 마일스톤도 유입되면서 1~3분기보다 기술료 수익이 다소 증가한 것으로 알려졌다. 

동아에스티도 기술료의 유입으로 이익이 크게 확대됐다. 동아에스티의 지난해 영업이익은 전년보다 63.2% 늘었다.

동아에스티는 지난 2016년말 애브비바이오테크놀로지와 총 5억2500만달려 규모의 면역항암제 기술수출 계약을 맺었다. 당시 계약금으로만 4000만달러를 받았다. 

동아에스티는 자문회계법인의 가이드라인과 국제회계기준(IFRS)에 따라 계약금 4000만달러를 36개월 동안 분할 인식키로 결정하면서 이후 분기마다 40억원 가량의 계약금이 회계에 인식된다. 슈퍼항생제 시벡스트로가 미국 머크를 통해 일본에서 급성 세균성 피부연조직 감염 적응증으로 허가를 승인받으면서 발생한 로열티 수입도 발생했다.

JW중외제약도 기술료 수익 업체에 합류했다. 

JW중외제약은 지난해 8월 덴마크 제약사 레오파마와 아토피피부염 치료제 JW1601의 기술수출 계약을 체결했다. 총 계약규모는 4억200만 달러(약 4500억원)다. JW중외제약은 레오파마로부터 반환의무 없는 계약금 1700만달러(약 190억원)와 임상개발, 허가, 상업화, 판매 등 단계별 마일스톤으로 최대 3억8500만달러를 순차적으로 받기로 했다. 

JW중외제약이 레오파마로부터 받은 계약금 대부분은 지난해 재무제표에 반영된 것으로 알려졌다. JW중외제약의 지난해 영업이익은 264억원으로 전년대비 21.7% 증가했다. 

유한양행은 지난해 영업이익이 전년보다 45.8% 감소했지만 올해 계약금 회계 반영을 통한 이익 향상을 예약한 상태다. 

유한양행은 지난해 11월 얀센 바이오텍과 항암신약 후보물질 레이저티닙의 기술수출과 공동개발 계약을 맺었다. 유한양행은 이 계약으로 반환 의무 없는 계약금 5000만달러(약 550억원)를 지급받았다. 개발 및 상업화까지 단계별 기술료(마일스톤)로 최대 12억500만달러를 받는다. 유한양행이 받은 계약금과 마일스톤 중 40%는 오스코텍과 제노스코에 배분해 지급된다.

유한양행은 지난해 계약금을 송금받았지만 회계에 반영하지 않았다. 회사 측은 “레이저티닙의 임상비용 등 R&D 투자가 증가할 것으로 예상돼 계약금을 올해 회계에 반영할 예정이다”라고 설명했다.

길리어드와 체결한 기술수출 계약금도 올해 회계에 반영된다. 유한양행은 지난달 길리어드사이언스와 비알콜성 지방간염(NASH) 치료를 위한 2가지 약물표적에 작용하는 신약후보물질의 라이선스 및 공동개발 계약을 체결했다. 계약 규모는 최대 7억8500만 달러(8800억원 규모)며 계약금 1500만 달러(약 170억원)를 확보했다. 

부광약품이 신약 판권 판매로 창립 이후 최대 규모 수익을 냈다는 점도 이채롭다. 부광약품은 지난해 8월 보유 중인 위암 표적항암제 리보세라닙(성분명 아파티닙) 권리 일체를 HLB생명과학에 양도했다. 전체 계약규모는 400억원이다. 

부광약품은 2009년 미국 신약개발 회사 LSKB와 라이선스 계약을 통해 리보세라닙의 전임상과 글로벌 임상1상과 2상시험을 공동으로 진행했다. HLB생명과학에 리보세라닙의 권리를 넘기면서 2017년(77억원)의 5배가 넘는 354억원의 영업이익을 지난해 올렸다. 

◆한국콜마, CJ헬스케어 인수로 매출 1조 돌파...유한, 첫 1조5000억원 달성

업체별 매출 추이를 보면 한국콜마가 CJ헬스케어 인수 효과로 매출 1조원을 넘어섰다. 한국콜마의 지난해 매출액은 1조3579억원으로 전년보다 무려 65.3% 늘었다. 

한국콜마는 지난해 2월 CJ헬스케어를 1조3100억원에 인수했다. CJ헬스케어는 2017년 5205억원의 매출을 올렸다. CJ헬스케어의 매출이 반영되면서 한국콜마의 외형도 크게 확대됐다. 

유한양행은 지난해 1조5188억원의 매출로 국내제약업계 매출 신기록을 다시 한번 갈아치웠다. 
녹십자는 전년보다 3.6% 증가한 1조3349억원의 매출을 기록했고 한미약품은 3년 만에 ‘매출 1조 클럽’에 재가입했다. 광동제약도 매출 1조원을 무난히 넘어설 것으로 예상됨에 따라 지난해 매출 1조원대 제약사는 최소 5곳에 이를 것으로 예상된다.

대웅제약의 매출 1조원 돌파 가능성도 있다. 대웅제약의 지난해 연결 기준 3분기 누계 매출액은 7590억원이다. 대웅제약은 2017년에 9603억원의 매출을 올렸다. 대웅제약이 지난해 매출이 1조원을 넘으면 국내제약사는 총 6개의 매출 1조원대 제약사를 배출하게 된다. 

한국콜마, 한미약품, 동화약품, 일양약품, 부광약품 등이 지난해 매출이 전년보다 10% 이상 늘었다. 

이중 동화약품은 도입신약 효과로 지난 1897년 창립 이후 처음으로 매출 3000억원을 돌파했다. 동화약품은 2017년 사노피아벤티스의 항혈전제 플라빅스의 국내 의원 독점 판권을 확보했다. GSK 컨슈머헬스케어 OTC 10개 품목과 MSD 항우울제 레메론 등의 국내 판권도 따냈다. 화이자 중추신경계 주요 제품 판매 계약 연장 및 항우울제 프리스틱 신규도입 제휴도 이끌어냈다.

대원제약은 자체개발 신약 펠루비와 짜먹는 감기약 콜대원 등 전문의약품과 일반의약품 사업의 고른 선전으로 매출 상승세를 지속했다. 대원제약의 지난해 매출 2867억원은 2012년(1382억원)보다 2배 이상 증가한 수치다. 

실적을 발표한 업체 중 부광약품이 매출 대비 영업이익률이 18.2%로 가장 높았다. 대원제약이 10.7%의 영업이익률을 기록했다. 유한양행과 녹십자는 수익성이 악화하면서 영업이익률이 3%대에 그쳤다.

http://www.dailypharm.com/Users/News/NewsView.html?ID=249546

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김용수 전 바이로메드 대표가 250억원 어치 주식을 처분했다. 약 5개월간 9차례 장내매도를 통해서다. 김 전 대표는 지난해 8월 1일 바이로메드 대표직을 내려놓고 회사를 떠났다. 

최근 바이로메드 주식등의대량보유상황보고서를 보면 김용수씨 주식수는 2019년 1월 29일 기준 31만323주까지 줄었다. 퇴사 당시 44만323주보다 13만주가 줄었다. 

장내매도와 증여 때문이다. 김용수씨는 2018년 8월21일부터 2019년 1월29일까지 9차례 장내매도를 단행했다. 여기서 10만주가 감소했다. 처분단가는 21만5666원부터 26만4611원이다. 바이로메드 올 2월 15일 종가는 28만4700원이다. 

증여는 올 1월 31일 이뤄졌다. 3만주를 이혜림씨(2만주), 김승미씨(5000주), 김승원씨(5000주)에게 나눠줬다. 

이로인해 김선영 바이로메드 창업주이자 대표 등 특별관계자수 10인의 2019년 2월 15일 기준 주식수는 204만3975주(12.81%)로 감소했다. 직전보고서 2018년 11월 28일(214만3975주, 13.44%)와 비교해서다. 당시에는 김선영 등 특별관계자 8인이었다. 

김용수 전 바이로메드 대표는 퇴사 당시 지분 가치(2018년 8월 1일 종가 20만7200원 기준)는 918억원 가량이다. 

바이로메드, VM202 7월경 3상 결과 발표

바이로메드는 오는 6~7월경 핵심 3상 결과를 발표한다. 당뇨병성 신경병증 유전자치료제(VM202-DPN) 상 완료 데이터다. 

3상은 미국 시카고 노스웨스턴 의과대학 존 케슬러 교수 책임 아래 현지 25개 의료기관에서 총 494명을 대상으로 진행했다. 

바이로메드는 지난해 7월 마지막 환자 투약을 마쳤다. 추적 관찰 기간은 9개월로 오는 5월초 관찰이 끝나고 2개월에 걸쳐 데이터를 분석한 후 약효와 안전성에 대한 첫 번째 임상 결과를 내놓는다. 

미국 시장조사업체 뷰포인트(Viewpoint)는 VM202-DPN 시판시 미국 시장서 한해 약 18조원의 매출액을 낼 수 있다고 분석했다. 2016년 글로벌 1위 자가면역질환 치료제 휴미라 매출은 17조원 가량이다.

http://sports.donga.com/3/all/20190217/94164012/3

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■ 대박 앞둔 혁신형 제약기업의 임상 3상 신약은?

바이로메드 ‘VM202-DPN’ 결과 임박
동화약품은 ‘자보란테정’ 개발 주력

현재 임상 3상을 진행 중인 신약에는 어떤 것들이 있을까.

‘임상 3상’이란 다수의 환자를 대상으로 약물의 유효성과 안전성을 최종 검증하는 단계로 제품 출시되기 직전인 신약 허가의 마지막 단계이다. 혁신형 제약기업이 올해 임상 3상을 진행하는 신약들이 주목받는 이유다.

보건복지부가 인증한 혁신형 제약기업 43개 사는 올해 신약 연구개발(R&D)에 총 1조7617억 원을 투자한다. 글로벌 경쟁력을 확보하고 미래 신성장 동력을 육성하기 위해서다. 지난해 1조4315억 원에 비해 약 23.1% 늘었다.

CJ헬스케어의 ‘케이캡정’.

동화약품은 자체 개발한 신약 자보란테정(성분명 자보플록사신) 적응증에 폐렴을 추가한 임상 3상을 지난해 11월 식품의약품안전처로부터 승인받아 올해 주력사업으로 진행한다. 자보란테정은 국산 신약 23호이며 국내에서 개발한 세 번째 항생제다. 다제내성균 및 만성폐쇄성폐질환(COPD)의 세균성급성악화 치료 적응증을 갖고 있다.

이밖에 종근당은 CKD-701(황반변성)에 대한 임상 3상을 진행한다. CKD-506(RA, 류마티스 관절염) 유럽 임상 2상과 CKD-504(헌팅턴, 치매) 미국 임상 1상, CKD-11101J(빈혈치료제) 일본 허가 진행 등도 계획하고 있다.

SK케미칼은 ‘리넥신정’의 서방성 개량신약(만성동맥폐색증 치료제)의 임상 3상, 대원제약은 만성 당뇨병 관련 약물 개발 및 호흡기질환 신규 복합제(DW-1601)의 임상 3상, 삼진제약은 SA001 경구용 안구건조증치료제의 임상 3상을 진행한다. 이밖에 유한양행은 레이저티닙 글로벌 임상 3상과 NASH 차세대 폐암치료제 전임상 진행 등을 추진한다.

https://www.cmcseoul.or.kr/healthcare/news/issue/view.do?idx=457619&keyword=%EC%95%84%ED%86%A0%ED%94%BC&searchFields=title

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아토피피부염 新 줄기세포 유전자 치료법 개발

- 서울성모병원·서울대·충남대 공동연구팀,

국내최초 황산화효소 SOD3 삽입 중간엽줄기세포 치료법 동물실험 입증 -

치료가 어려운 난치성 자가면역질환인 아토피피부염에 새로운 줄기세포 유전자 치료법이 효과적이라는 연구결과가 국내 최초로 발표되었습니다.

서울성모병원 피부과 김태윤(교신저자)·서울대학교 수의대 강경선·충남대 신약전문대학원 분자유전학 김연수 교수팀이 아토피피부염을 유도한 동물(쥐)에 항산화효소 SOD3(Superoxide dismutase 3)가 도입된 중간엽 줄기세포를 주입했습니다. 줄기세포를 이용한 아토피피부염 치료 임상에 이어, 치료효과를 높이고자 활성 산소를 제거하는 항산화효소 SOD3를 줄기세포에 삽입한 것입니다.

그 결과 김 교수팀은 피부 두께와 염증반응이 효과적으로 감소되는 등 아토피피부염에서 나타나는 다양한 면역학적 이상소견이 모두 억제되는 효과를 관찰하였습니다.

면역조절 T세포 증가와 Th2 세포 분화 억제로 면역 기능 균형이 회복 되면서 아토피피부염 증상이 크게 개선되는 효과를 얻었습니다. 자가면역 반응과 연관된 JAK/Stat 신호전달 체계가 억제되고, 비만세포 활성화를 억제하는 SOD3의 면역학적 효과가 줄기세포에 더하여, 줄기세포 단독 치료보다 훨씬 더 우수한 치료효과를 확인하였습니다.

아토피피부염은 보통 생후 2~3개월쯤 시작되어 12~13세가 되면 많은 환자들에서 증상이 나타나지 않을 수 있습니다. 하지만 최근 성인이 되어 스트레스나 다양한 환경적인 요인에 노출되면서 발생하는 성인 아토피 환자도 증가하고 있습니다.

아토피피부염의 가장 흔한 증상은 심한 가려움증입니다. 이로 인해 2차 감염이 빈번하게 발생 할 수 있습니다. 심하게 긁으면 진물이 생기고 습윤성 피부염이 발생할수 있습니다. 보통 초기에는 각질이 심하게 일어난 것이라고 생각해 치료시기를 놓칠 때가 많습니다. 각질이 많고 피부염증이 생기는 것 같으면 곧바로 피부과를 찾아 치료를 해야 합니다.

치료에 사용하는 주된 약물은 항히스타민제, 항류코트리엔제, 국소 스테로이드제 등으로 일시적 효과를 나타내는 대증 치료법입니다. 중증 아토피피부염 환자는 자외선치료, 전신 면역억제제 최근 생물학적제제 치료와 더불어 아토피피부염의 면역학적 이상 소견을 제어할 수 있는 새로운 제제들이 지속적으로 출시되고 있지만 근본적으로 부작용이 없고 안전하게 장기간 사용 할 수 있는 치료제는 아직까지 없는 실정입니다.

김태윤 교수는 “전 세계적으로 줄기세포를 활용한 난치병 치료제 개발 경쟁이 치열하게 벌어지고 있는 가운데, 항산화효소 SOD3가 도입된 줄기세포는 새로운 만성 염증성 질환들에 효과적인 치료제로 이용될 수 있다는 것을 확인하였으며, 줄기세포 치료제가 향후 임상에 적용된다면 아토피피부염 환자 치료에 큰 도움이 될 것”이라고 강조했습니다.

이어 “아직까지 아토피피부염은 완치 치료법이 없어 평생 관리가 필요한 질환이므로 피부에 자극을 일으키는 땀, 더러운 물질, 집먼지 진드기를 제거하고, 피부가 건조하지 않도록 보습제를 가능한 자주 바르는 것이 좋다”고 조언했습니다.

이번 연구는 국제학술지 'Allergy' 정식게재에 앞서 인터넷에 먼저 소개되었습니다.

 

https://www.cmcseoul.or.kr/healthcare/news/issue/view.do?idx=126315

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줄기세포로 중증 아토피 완치의 희망을 쏘다!!!

  
난치성 자가면역질환인 중증 아토피 피부염을 줄기세포로 치료하는 희망의 길이 열렸다.
  
가톨릭대학교 서울성모병원 피부과 김태윤(교신저자) 교수와 서울대학교 수의대 강경선 교수 공동연구팀은 중증아토피 질환을 앓고 있는 환자에게 줄기세포 임상시험 1상과 2a를 세계 최초로 수행하였다.
 

[사진 1] 서울성모병원 김태윤 교수(피부과)•서울대학교 강경선 교수 (왼쪽부터)

 
 
  
공동연구팀은 아토피 줄기세포치료제의 안전성을 확인하는 1상에 이어 안전성과 유효성을 검증하는 2a상 실시하여 임상결과는 줄기세포 분야 세계적 권위지 스템 셀(Stem Cells) 온라인판 3일자에 실렸다.
  
김태윤 교수팀은 서울성모병원에서 중등도 이상 난치성 아토피 피부염 환자 7명을 대상으로 1상 임상시험을 한데 이어 27명의 환자에게 2a상 임상시험을 통해 안전성과 유효성을 검증했다. 치료제 투여 후 2주 간격으로 12주까지 아토피 피부염의 임상 증상과 혈액검사 결과 증상이 개선되었고 (사진1), 아토피 피부염의 중요 지표인 혈중 IgE 농도와 호산구 숫자가 감소하였다. 투여된 줄기세포의 용량이 많을수록 효과가 좋고, 유의한 부작용은 관찰되지 않았다.
  

 
[사진 2] 중증아토피 피부염 줄기세포 치료 절차 및 치료 전/후 경과

 
아토피 피부염 증상을 평가하는 3가지 지표 EASI, IGA, SCORAD 모두 치료개선 효과가 나타났다. (그림 1,2)
  
특히 고용량 줄기세포가 투여된 환자 가운데 절반 이상(55%)이 임상적 중증도가 50% 이상 감소하였고, 가려움증 60%, 불면증 65%가 감소되었다. 고용량의 줄기세포가 투여된 환자 11명 모두 투여 후 첫 평가 시점인 2주차 때부터 임상 증상이 통계적으로 유의하게 호전 되었고, 11명 가운데 10명은 모니터링이 끝나는 3개월까지 증상이 지속적으로 개선되었다.
  
임상시험에 사용된 강스템바이오텍 줄기세포 치료제 FURESTEM-ADⓇ는 동종 제대혈 줄기
 
세포로 탁월한 면역조절기능을 인정받고 있다. 이러한 면역조절기능은 지난해 아토피피부염 질환 모델동물실험에서 비만 세포의 활성과 탈과립을 억제하여 증상개선 효과를 보였으며 이결과는 국제학술지 ‘스템 셀’에 게재된 바 있다.
 
특히, 줄기세포 치료제는 단 일회 투여로 증상이 개선되는 현상이 모니터링 기간인 3개월간 지속되었는데, 이는 일회 피하주사로 장기간 효과가 지속될수 있다는 고무적인 결과이다.
  
또한 면역학적으로 특화된 제대혈 줄기세포가 치료에 사용되므로 부작용 발생의 가능성이 낮고 안전하다. 자신의 세포가 아닌 다른 세포임에도 기본적으로 면역원성이 낮아 이식 후에 거부반응 등을 일으키지 않는다는 특징이 있다.
 
연구를 총괄한 김태윤 교수는 “현재 전 세계적으로 줄기세포를 활용한 난치병 치료제 개발 경쟁이 치열하게 벌어지고 있는 가운데, 우리나라에서 제대혈 줄기세포로 아토피 피부염 환자를 치료한 것은 의미 있는 성과이며 앞으로 추가연구를 통해 치료의 정확한 메커니즘을 밝히고 좀 더 많은 환자를 대상으로 안전성과 치료효과를 검증하는데 최선을 다할 것”이라고 말했다.
 
강경선 교수는 “세계 최초로 완성도를 갖춘 아토피 치료제 출시를 위해 후기임상을 준비하고 있으며, 이번 연구발표를 통해 전 세계에서 고통 받고 있는 수많은 아토피 환자들을 완벽히 치료하는 글로벌 기준에 맞는 수준 높은 치료약을 세계 최초로 빠른 시일 내에 전 세계에 공급하기 위해 노력할 것”이라고 강조했다.


 
[그림1 ] EASI 그래프

[그림 2] SCORAD 그래프

 
1) EASI Score (Eczema Area and Severity Index): 아토피 피부염의 심한 정도를 평가하는 대표적인 지표 중 하나로, 머리/목, 팔, 몸통, 다리 등 신체의 4부위에서 아토피 피부염 병변의 면적과 증상(홍반, 구진, 찰상, 태선화)을 객관적으로 평가하여 점수화하는 체계
 
2) EASI-50 Patients (%): 아토피 피부염 심한정도(EASI)가 50%이상 감소한 환자의 비율 
 
3) SCORAD Index (SCORing of Atopic Dermatitis Index): 아토피 피부염의 심한 정도를 평가하는 대표적인 지표 중 하나로, 피부병변의 범위(A), 심한정도(홍반, 부종/구진양, 삼출/가피, 줄까짐, 태선화)(B) 및 주관적증상(가려움증, 수면장애)(C)을 평가하여 A/5+7B/2+C 수식을 사용하여 계산하는 방법 

http://biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=7139

이제 새로운 정상을 향해서 다시 출발할 때가 된 것 같습니다. 

등산화 끈 다시 질끈 둥여매고... 천천히 뚜벅뚜벅 희망찬 미래를 위해 앞으로 나아 갑시다. 

가자 ! 강스템 !

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대웅제약과 '퓨어스템 AD주' 공동개발 계약 변경..올해 하반기 3상 결과 발표 예정.."국내 판권 이전-해외 기술수출 추진"

강스템바이오텍이 대웅제약에 부여한 아토피치료제 '퓨어스템 AD주'의 국내외 판권을 회수했다.

강스템바이오텍은 아토피치료제 퓨어스템 AD주의 대웅제약 공동개발 계약이 변경됐다고 15일 공시했다.

2014년 강스템바이오텍과 대웅제약은 제대혈 유래 동종줄기세포치료제인 ‘퓨어스템’의 국내외 판권 및 공동개발 계약을 체결한바 있다. 그러나 강스템바이오텍과 대웅제약은 합의에 의해 퓨어스템 파이프라인 중 아토피치료제 퓨어스템 AD주를 계약에서 제외키로 했다.

강스템바이오텍에서 독자개발한 퓨어스템 AD주는 작년 말 3상 투여를 종료했으며 올해 하반기 임상결과가 나오는대로 품목허가를 신청할 예정이다.

이태화 대표는 "이번 계약 변경으로 빠른 시일 내에 퓨어스템 AD주에 대한 향후 국내 판권계약을 적극적으로 추진할 예정"이라며 "특히 사업주체가 명확해진 만큼 강스템바이오텍 주도로 해외 기술 수출도 가속화 할 것"이라고 말했다.

한편 류마티스 관절염 치료제인 ‘퓨어스템 RA주’와 건선, 크론병 치료제인 ‘퓨어스템 CD주’ 등‘퓨어스템 AD주’를 제외한 다른 파이프라인에 대한 대웅제약과의 협력은 지속될 예정이다.