V iroMed

http://betanews.heraldcorp.com:8080/article/979820.html

2020년이 기대되는 종목은 강스템바이오텍... 

2020년에 매수 하고 싶지만 이 종목은 언제 상승해 버릴지 모르니 저렴할때 최대한 물량 확보해야 함. !

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강스템바이오텍( 코스닥 217730)은 줄기세포치료제를 전문으로 하는 바이오 제약사로 2010년 설립후 줄기세포치료제를 집중적으로 연구개발해왔다. 주요사업은 다분화특성을 가진 줄기세포를 인간 제대혈로부터 분리 대량배양하는 기술을 기반으로 한 동종제대혈 유래 줄기세포치료제 연구개발이다. 주요제품은 퓨어스템 에이디 퓨어스템 알에이 등이 있다. 정부에서 지원하는 크론병 중개연구센터 컨소시엄에 참여하는 유일한 기업체로서 서울아산병원 삼성서울병원 등 국내 주요 종합병원들과 긴밀한 네트워크를 구축하고 있다. 또한 제약사와의 협력으로 경쟁력을 강화하고 있다. 제대혈 줄기세포를 이용하여 아토피피부염과 크론병 류마티스관절염 등 희귀 난치성면역질환 치료제 개발업체로 2015년 기술성장특례제도를 통해 코스닥 시장에 상장했다.

자체 개발한 다분화 줄기세포를 인간제대혈로부터 고순도로 분리하여 대량배양하는 기술을 바탕으로 동종제대혈 유래줄기세포치료제 연구개발을 주요 사업으로 펼쳐가고 있다. 아토피 피부염에 대응한 줄기세포치료제의 상업화와 임상시험을 진행하는 가운데 독일Heraeus 대웅제약 안국약품 동화약품 등과 협력하여 줄기세포치료제와 배양액의 사업화에 성공하는 등 경쟁력을 확보하고 있다. 하지만 동사의 영업적자폭이 확대되면서 외형이 축소가 진행되고 있는 상황이다. 비임상시험 부문의 견조한 수주확대와 줄기세포 화장품에 따른 신규매출 발생에도 불구하고 줄기세포배양액과 배양배지 매출 급감으로 외형은 전년(2017년) 동기대비 축소됐다. 원가가 매출액을 웃도는 가운데 판관비부담 또한 가중되면서 영업손실폭은 전년동기대비 확대됐다. 그러나 공정가치측정 금융자산 평가와 거래이익 반영으로 순손실폭은 축소됐다. 아토피 줄기세포 치료제 임상 3상진행과 줄기세포 관련 특허권의 다수 취득으로 줄기세포 부문의 매출 회복이 기대되면서 외형성장과 수익성 개선이 예상되고 있다. 동사가 속한 생물학적제제 제조업종에서 ▷삼성바이오로직스 ▷메디톡스 ▷휴젤 ▷에스케이플라즈마 ▷쎌바이오텍 등이 매출순위 기준 1~5위권에 자리잡고 있다. 강스템바이오텍은 동업종에서 21위수준으로 나타났다.

동사의 사업환경은 ▷고령화사회진입 재생의약 바이오기술의 비약적인 발전으로 시장은 더욱 활성화 될 것으로 전망되며 ▷고부가가치 창출을 통한 고수익 사업으로 성장할 예상되고 있고 ▷연구개발에 소요되는 개발기간이 길고 준수해야 하는 제약조건이 많으며 진입장벽이 높아 제품 개발에 성공한 경우 시장 내에서 독점적 지위를 누리게 되며 ▷정부에서 줄기세포 임상시험 관련 주요 규제를 철폐하면서 줄기세포분야의 성장을 지원하는 등 줄기세포치료제 강국을 지향하는 후속 정책을 추진중이다. 동사는 경기변동과 계절적 요인에 따른 민간도가 비교적 낮으며 비탄력적인 성향을 보인다.

주요제품은 ▷줄기세포배양액(7.9%) ▷줄기세포치료제(1.2%) ▷화장품사업부 (29.6%) ▷연구용역사업부 비임상시험 (60.9%) 등으로 구성된다. 경기변동이나 계절적요인과 관련 동사는 민감도가 비교적 낮고 비탄력적이다. 원재료는 실험용배지가 대부분이다. 동사의 설적변수는 해외진출시 시장이 더욱 확대될 것으로 예상되며 신약개발의 성공 여부 역시 실적에 직결된다. 동사의 재무건전성은 중간등급으로 ▷부채비율24% ▷유동비율4146% ▷자산대비차입금비중20%
▷최근4분기합산 영업익적자 등으로 나타났다. 신규사업으로 ▷동물임상시험 TRACS(Translational Research and Animal Clinical Study)에 착수했다. 이를 통해 임상시험의 성공률 향상을 목표로 삼고 있다.

국내시장 1,500억원 시장을 목표로 삼아
강스템바이오텍(217730) 제대혈 줄기세포기반 신약Pipeline 임상 중
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독자적 줄기세포 대량생산 기술 확보, 다양한 신약 Pipeline 개발 중

강스템바이오텍은 제대혈 줄기세포를 기반으로 다양한 신약 Pipeline를 개발하는 바이오기업이다.
2012년에 줄기세포GMP센터를 준공했다.

독자적인 줄기세포 분리 및 대량배양기술을 확보한 상태에서 현재 유상증자 자금으로 공장건설을 진행(2020년 생산목표)하고 있다.

향후 동종 줄기세포를 이용, 대량생산하게 됨에 따라 임상에 성공하여 제품승인을 받기만 하면 상업성 있는 제품매출은 기대할 수 있는 상황이다.

 신약 Pipeline으로는 아토피 피부염치료제 Furestem AD, 류마티스 관절염치료제 Furestem RA, 건선치료제 Furestem CD, 퇴행성 골관절염치료제 Furestem OA 등이 있다.

또한 자회사로 화상피부치료제 등 치료제를 개발하는 DNK(지분 50%), 화장품원료(줄기세포 배양액)사업을 하는 라보셀(지분 63%),비임상 CRO사업을 하는 크로엔(지분 62%)이 있다.

현재 아토피치료제 임상3상 결과 관찰단계, 하반기 발표될 임상데이터 결과가 중요

동사의 기업가치는 대부분 신약 Pipeline에 있다.

첫째 아토피 피부염치료제 Furestem AD이다.

국내 임상 3상이 진행 중인데, 2018년 4월에 첫 환자 등록/투여가 시작되어 2018년 12월까지 195명에 대한 투여(단회투여)가 마무리되었고, 현재 관찰 중이다.

2019년 하반기에 3상 임상시험 결과보고서가 발표될 가능성이 높다.

만약 데이터가 좋게 나올 경우 2020년 품목승인을 거쳐 2021년 출시가 목표이다.

국내 1,500억원 시장을 타겟하고 있다.

자체적으로 유럽임상 2상에 대해 신청 준비단계에 있는데, 2019내 임상 2상a 허가를 신청한다는 목표이다.

두번째, 류마티스 관절염치료제 FurestemRA가 반복투여(4주 간격 3회 투여) 치료제로 임상 1/2a 계획서가 2018년 2월에 한국 식약처로부터 승인되었다.

33명의 환자대상으로 2019년 3월에 투약하고, 2020년 상반기에 결과보고서가 나올 가능성이 있다.

또한 장기과제이긴 하지만 퇴행성 관절염치료제 Furestem OA도 2017년 9월에 독일 Heraeus 메티컬과 계약을 맺고 공동으로 개발(비임상 중)을 진행중이다.

세번째, 건선치료제 Furestem CD가 현재 임상 1상 진행 중인데 투약 후 관찰 중이다.

2020년 하반기까지 전임상 완료계획이다.

전임상, 또는 임상 1상 중에 Heraeus 메티컬에 L/O 가능성도 열려 있다.

이와 같이 많은 과제가 진행 중인데, 2019년 하반기에 발표될 Furestem AD의 3상 결과가 우선적으로 주목을 받고 있다.

아토피 피부염 치료제 임상 결과에 따라 기업가치가 크게 달라질 전망

동사가 제대혈 줄기세포 기반 신약 Pipeline을 개발, 현재 다양한 임상이 진행 중이다.

특히 아토피 피부염치료제 Furestem-AD는 현재 3상 투약이 완료되고 관찰 중인데, 만약 2019년에 하반기에 임상 데이터(약효에서)가 긍정적으로 
발표된다면 상업성에 대한 기대가 커질 것이다.

국내 줄기세포 치료제 개발에서 선두권 위치에 있어, 임상 결과에 따라 기업가치가 크게 달라질(변동성 포함) 것이다.

참고로 자회사도 시간의 경과에 따라 기업가치가 증가할 가능성이 있어 장기관점에서 주목된다

VM-202 DPN 4개월 추적 관찰 -> 7개월 추적 관찰로 변경은 개인적인 판단으로는 FDA에서 너무 안전하고 효과가 좋아서 진짜인지 자세히 확인할려고 하는 것일 것 같음. 

OPIOID  대상 소규모 임상은 2019년 7월 임상 개시 2019년 말 임상 종료 계획

PAD :  임상 환자 모집의 어려움으로 올해 중순 중간 평가 및 DATA 오픈 후 임상 3상 다시 시작 : 당뇨병성 족부궤양으로 전환될 것으로 전망(중증에서 경증환자로 확대)

ALS : 7월에 임상 2상 2A 개시 할 예정

http://www.medigatenews.com/news/2021842060

세계 시장 규모 얼마 되지 않은 유전자 치료제 회사도 5조 넘은 가격에 인수되고 있습니다. 

바이로메드의 VM-202 DPN은 미국 시장 규모만 연간 18조로 평가받고 있습니다. 

미국 중국 유럽 중동 남미 아시아 전체 시장을 예상해 보면 연간 매출액은 단일 종목으로 상상을 초월합니다. 

이런 회사 주식은 그냥 매수해서 묻어두세요.. 10년 뒤에 주가 확인해보면 여러분 인생이 달라질 수도 있습니다. 

50% , 100% 수익나서 팔았다고 남들에게 자랑해서는 안되는 종목이 바로 바이로메드 입니다. 

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스위스 제약회사인 로슈( Roche)와 프랑스 제약회사 입센(Ipsen)이 각각 유전질환과 희귀질환에 강점을 둔 미국 나스닥(NASDAQ) 상장사를 인수한다. 인수 규모는 총 6조 원에 달한다.

로슈는 25일 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)와 주당 114.50달러에 완전히 인수하는 최종 합병계약을 체결했다고 밝혔다. 이는 2019년 2월 22일 스파크의 종가 대비 122% 프리미엄, 2018년 7월 9일 52주 최고 주가에 약 19% 프리미엄이 붙은 금액이다. 완전희석화주당이익(fully diluted) 기준으로 총 거래 금액은 43억 달러(약 4조 8000억 원) 가량이다.

스파크는 미국 펜실베이니아주 필라델피아에 본사를 두고 있으며, 실명과 혈우병, 리소좀축적장애, 신경퇴행성 질환 등 유전 질환에 대한 유전자 치료법을 개발하고 있는 회사다.

2017년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 이중대립 RPE65 변이와 관련된 망막 이영양증이 확인된 환자 치료제로 럭스터나(Luxturna, voretigene neparvovec-rzyl)를 승인 받았다. 유전 질환에 대한 유전자 치료제로 FDA 승인을 받은 회사는 스파크가 처음이다. 이어 2018년 유럽에서도 승인받았다.

혈우병A 유전자치료 후보물질인 SPK-8011은 올해 3상 임상에 들어갈 예정이고, 또다른 혈우병A 치료 후보물질 SPK-8016은 1/2상 단계에 있다.

그 외 파이프라인으로 혈우병B 유전자 치료 후보물질인 SPK-9001(3상), 맥락막결손 치료 후보물질 SPK-7001(1/2상)을 가지고 있다. 폼페병 치료 후보물질 SPK-3006, CLN2 질환 치료 후보물질인 SPK-1001은 임상개발에 들어갈 준비를 마쳤고, 헌팅턴병과 스타가르트 질환에 대한 전임상 프로그램도 보유하고 있다.

로슈 세베린 슈완(Severin Schwan) 최고경영자(CEO)는 이번 인수에 대해 "스파크의 유전자 치료제 가치사슬에 대한 입증된 전문성은 심각한 질환을 치료에 중요한 새로운 기회를 제공할 것이다"면서 "스파크는 필라델피아에서 로슈그룹 내의 독립적인 회사로 계속 운영될 것이다"고 말했다.

같은날 입센은 클레멘티아 파마슈티컬(Clementia Pharmaceuticals)를 최대 13억 1000만 달러(약 1조 5000억 원)에 인수하기로 했다고 밝혔다.

클레멘티아는 캐나다에 본사를 두고 있다. 주요 파이프라인으로 레티노산 수용체 감마(Retinoic acid receptor gamma, RAR-γ) 선택적 작용제(agonist)인 팔로바로텐(palovarotene)이 있다. 진행성 골화성 섬유이형성증(fibrodysplasia ossificans progressiva, FOP)과 다중 골연골종(multiple osteochondromas, MO) 등 치료제로 기대되고 있다.

팔로바로텐은 올해 하반기 FOP의 에피소드성 플레어업(flare-up) 치료제로 미국 FDA에 신약승인신청서(NDA)를 제출할 예정이며, 승인 받으면 2020년 중반에 출시할 수 있을 것으로 예상된다.

FOP에 대한 만성 투약 요법을 평가하는 3상 임상, MO에 대한 2상, 안구건조증에 대한 1상 임상이 진행되고 있다.

팔로바로텐은 FOP와 MO에 대해 FDA와 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품지정(Orphan Drug designation)을 받았다.

입센 데이비드 미크(David Meek) CEO는 "클레멘티아를 인수함으로써 미충족 의학적 수요가 있는 환자들을 위한 혁신적인 의약품을 통한 입센의 변혁이 가속화될 것이다"면서 "유사한 환자 중심 문화를 공유하는 두 회사를 성공적으로 통합해 미충족 의학적 필요가 있는 환자에게 새로운 치료법을 제공하겠다"고 밝혔다.

https://www.fool.com/investing/2019/02/25/heres-why-gene-therapy-stocks-are-soaring-today.aspx

Roche의 Spark Therapeutics 인수를 위한 5조원의 배팅으로 유전자 치료제 회사들 주가 폭등..

오늘 하루에 Bluebird Bio(시가총액 8.2b, 대략 9조원)  +14.16 % 상승...

유전자 치료제 전문 개발 업체들이 향후 제약 업체에서 큰 관심을 받을 것임..

대한민국 유전자 치료제 전문 업체는 바이로메드 ! 

이 좋은 회사에 주식 투자함으로써.. 우리의 노후 생활을 위한 자금 마련과 운 좋으면 남들보다도 더 일찍 은퇴해서 여유롭게 여행 다닐 수 있습니다..

2015년 Bluebird에 기술 수출한 한국업체는 바로 바이로메드 CAR-T 보유 기술...

(주)바이로메드(대표 김용수)는 미래부 바이오의료기술개발사업을 통해 개발한 키메라 항원 수용체(chimeric antigen receptor T cell, 이하 CAR-T) 기반 면역치료제 관련 기술이 미국 바이오텍인 블루버드바이오사(bluebird bio, Inc.)에 기술이전 됐다고 4일 밝혔다. (http://investor.bluebirdbio.com/phoenix.zhtml?c=251820&p=irol-newsArticle&ID=2119879)

ㅇ ㈜바이로메드는 블루버드 바이오와 2015.12.3(목)에 기술이전 계약을 체결, ㈜바이로메드가 보유한 CAR-T 기술을 블루버드바이오가 독점적으로 사용할 수 있는 권리를 부여했다.

□ 이 계약에 따라 ㈜바이로메드는 블루버드바이오로부터 100만 달러의 계약금을 지급받고, 향후 블루버드 바이오에 의해 진행되는 임상개발 진행상황과 인허가 여부에 따라 마일스톤 기술료(질환별 최대 4,800만 달러, 경상기술료 별도)를 나눠서 지급받게 된다.

ㅇ 특히 이번 계약은 블루버드바이오가 이전 받은 CAR-T 기술로 신규 질환치료제를 개발할 때마다 마일스톤 기술료를 별도 지급하도록 체결되어 이후 블루버드바이오의 제품군 확장에 따라 기술이전 전체 계약규모는 더욱 커질 것으로 전망된다.

또한 이번 성과는 국내산업체가 기초연구를 통해 확보한 기술을 미래부가 후속 지원하여, 전임상연구 결과만으로 해외산업체와 기술이전 계약을 체결한 성과라는 점에서 더욱 의미를 가진다.

□ 이번에 기술이전을 받는 블루버드바이오는 미국 보스턴, 캠프리지에 위치한 유명 바이오텍으로 유전자치료 및 유전자가위 기술을 바탕으로 유전질환 및 면역치료제를 전문적으로 개발하고 있으며 이전 받은 기술과 블루버드바이오의 렌티바이러스 기술 및 생산 능력을 결합, 추가 개발 및 상용화를 진행해 나갈 예정이다.

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What happened

Seemingly every company that mentions the term "gene therapy" or "gene editing" is rising today after Roche announced it would acquire Spark Therapeutics for $4.8 billion. That represents a premium of more than 120% for the gene therapy pioneer, which is bringing a treatment for a rare eye disease to the market. The genetic medicine, branded as Luxturna, will cost $425,000 per eye. It has gotten off to a slow start.

The acquisition of Spark Therapeutics shows there's an appetite among established pharma companies for promising genetic cures and treatments. Or at least that's what investors and Wall Street analysts are hoping. The excitement has sent shares of many related companies higher today.

Crispr Therapeutics (NASDAQ:CRSP) and Editas Medicine (NASDAQ:EDIT), just now entering clinical trials with CRISPR-based gene editing tools, rose as much as 24% and 11.8%, respectively. bluebird bio (NASDAQ:BLUE), Solid Biosciences (NASDAQ:SLDB), Regenxbio(NASDAQ:RGNX), and Audentes Therapeutics (NASDAQ:BOLD) each rose at least 16.5% to start the day. uniQure (NASDAQ:QURE) outpaced all peers, however, rising as much as 42.9%.

IMAGE SOURCE: GETTY IMAGES.

So what

Gene therapy is an awfully broad term. There are various approaches being studied in clinical trials attempting to determine the safest, most effective, and most efficient way to correct or edit specific disease-causing genes. In some studies that's done directly in a human body (in vivo), while in others cells are extracted, engineered in a lab, and then injected back into a patient (ex vivo). Sometimes the gene therapy is powered by a modified virus, while other times the editing is attempted enzymatically. Simply put, no one really knows which approach will be optimal for which indications.

That's why it seems investors are extrapolating the logic behind the Spark Therapeutics acquisition a bit too far. The thinking seems to be that if other biopharmas can develop genetic cures or treatments that help patients manage previously unmanageable diseases, then they, too, could be gobbled up by a deep-pocketed pharma company. That's always a possibility, but many of the gene therapy stocks rising today sport pipelines still in the earliest stages of development.

The primary targets of development-stage gene therapies today tend to be in blood diseases, eye diseases, and rare diseases affecting muscle tissues. For instance, Spark Therapeutics developed Luxturna as an adeno-associated virus (AAV) gene therapy for a rare form of blindness. Here's where each company stands regarding its lead drug candidate and genetic medicine approach:

DATA SOURCES: YAHOO! FINANCE, COMPANY WEBSITES.

The success of Spark Therapeutics doesn't necessarily mean AAV-based gene therapies will be the best approach, nor does the nauseating hype surrounding CRISPR gene editing mean it'll be the approach for enzyme-based genetic medicines (scientists are already moving on to other technologies for human therapeutic applications).

Now what

Gene therapy and gene editing hold tremendous promise for treating and even curing diseases. However, the swift pace of innovation in biology-based technologies is both an opportunity for investors and a huge risk. Even if one approach works and earns a product marketing approval, it may only be a few years before an even better approach clears late-stage trials and takes over the market virtually overnight. That would be great news for patients, but it promises to create a perpetual stream of volatility for individual investors. Simply put, none of these stocks really earned the bump received today.

http://www.biospectator.com/view/news_view.php?varAtcId=7189

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다래 추출 천연물 PG102 작용기작 규명연구 국제학술지 'Mediators of Inflammation'에 게재

바이로메드가 천연물 건강기능식품·의약품으로 개발중인 다래추출물 'PG102'의 작용기전을 규명한 연구를 내놨다. PG102는 건선 및 각종 피부질환과 관련한 체내물질 항균 펩타이드 발현에 영향을 미치는 사이토카인 계열 인터루킨-37(IL-37)을 활성화하는 것으로 나타났다.

바이로메드는 다래(학명: Actinidia arguta)로부터 분리한 단일 추출물인 PG102의 건선 치료 작용기전을 규명해 국제학술지인 ‘Mediators of Inflammation’에 발표했다고 25일 밝혔다. 바이로메드 연구팀은 지난 2018년 10월에도 PG102가 건선 동물모델에서 강력한 치료 효과를 보여준다는 논문을 국제학술지 ‘Nutrients’를 통해 공개한 바 있다.

이번 연구에서는 IL-37이라 불리는 사이토카인이 (피부 각질 세포에서 유래한) HaCaT 세포주에서 항균 펩타이드의 발현에 매우 중요하게 작용함을 관찰했다. 이 항균 펩타이드들은 건선 및 각종 피부 질환과 깊게 관련돼 있는 체내 물질이다.

▲PG102 용량에 따른 IL-37 증가. 피부 각질 세포에 PG102를 농도별로 처리한 결과, IL-37의 단백질 발현량이 PG102에 의해 농도 의존적으로 증가하는 것을 보여줌. 바이로메드 제공.

바이로메드 연구팀은 또 PG102가 Smad3, ERK, p38 등 서로 다른 세 종류의 신호전달 경로를 활성화해 IL-37을 증가시키고, 이 결과로 항균 펩타이드의 생산이 감소되는 것을 발견했다.

특히 Smad3은 IL-37의 기능을 조율하는 핵심 분자로 PG102가 Smad3과 IL-37의 결합을 유도함으로써 IL-37의 발현은 물론 그 기능을 직접 활성화할 가능성을 제시했다. IL-37은 건선 뿐만 아니라 아토피, 천식, 비염, 류마티스 관절염 등 다양한 염증성 질환에 관여하고 있는 것으로 알려져 있다.

▲PG102가 IL-37과 Smad3의 결합을 촉진. 피부 각질 세포에 PG102를 처리한 결과, IL-37의 발현량을 올리는 동시에 Smad3의 인산화를 유도하여 IL-37과 Smad3의 결합을 증가시킬 수 있음을 확인. 바이로메드 제공.

바이로메드는 지난 10여년간 연구를 통해 PG102가 건선 및 아토피 등 여러 알레르기 및 피부 질환에 상당한 효과가 있음을 밝힌 바 있었다. 이번 연구를 통해 PG102의 기능과 관련해 IL-37이 큰 역할을 한다는 사실을 규명함에 따라 바이로메드 연구팀은 PG102가 건선이나 아토피와 같은 피부질환 뿐만 아니라 다양한 염증성 질환에 적용할 수 있을지 여부를 살펴보고 있다.

바이로메드의 천연물 연구본부장인 손미원 전무는 “PG102는 현재 '알렉스'라는 이름으로 '면역과민 반응 개선에 도움을 주는 건강기능식품'으로 이미 상용화했다"면서 "이번 연구 결과를 토대로 PG102를 아토피와 건선과 같은 만성 염증 피부 질환을 타겟으로 하는 천연물 의약품으로도 개발 진행중이다”라고 전했다.

미국에서 두번째 유전자 치료제 품목 허가 가능할 것으로 예상됨..

글로벌 빅파마의 유전자치료제 관련 기술에 대한 높아진 관심 확인...미래 성장 동력임. 

http://www.dailymedi.com/detail.php?number=840252&thread=22r08

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美샌프란시스코 UC 연구팀 보고, 줄기세포 유전자편집 '돌파구' [ 2019년 02월 21일 15시 15분 ]

유도만능줄기세포 배양과정 유도만능줄기세포 배양과정[위키피디아 캡처]   (서울=연합뉴스) 한기천 기자 = 이식용으로 기증된 신체 조직이 환자 수요를 맞추지 못하는 문제는 어제 오늘의 일이 아니다.    환자의 성체 세포로 '유도만능줄기세포(iPSCs; induced pluripotent stem cells)'를 만드는 것에는 이식용 신체 조직을 확보하려는 목적도 깔려 있다.   iPSCs란 특정한 전사 인자를 가진 유전자가 체세포에 발현하게 함으로써 세포 자체를 다시 프로그램한 줄기세포를 말한다.      대체로 이식 환자의 몸은, 증여자의 신체 조직을 잠정적 병원체로 보고 면역체계를 가동한다. 흔히 말하는 면역 거부반응이다. '만능'이라는 수식어에 어울리지 않게 iPSCs도 이 문제에선 예외가 아니다. 그런데 미국 샌프란시스코 캘리포니아대(UC)의 토비어스 디어스 교수팀이 유전자편집으로 이식 거부반응을 회피하게 조작한 신종 iPSCs를 세계 최초로 개발했다고 의학 전문매체 '메디컬뉴스투데이(www.medicalnewstoday.com)'가 19일(현지시간) 전했다.    새로 개발된 iPSCs는 '어디에나 이식할 수 있는(universally transplanted)', 진정한 만능줄기세포가 될 수도 있다고 연구팀은 말한다.   디어스 교수가 제1 저자를 맡은 연구 보고서는 과학 저널 '네이처 생명공학(Nature Biotechnology)'에 실렸다.   연구팀은 면역체계의 감시망으로부터 줄기세포를 숨기기 위해 'CRISPR-Cas9'이라는 '유전자 가위' 기술을 사용했다. 줄기세포 유전자 중 단 세 개에 손을 댔는데, 두 개는 제거하고 나머지 하나는 활성도를 높였다.   그런 다음 생쥐에 생명공학 기술을 적용해, 환자의 몸처럼 강화된 면역기능과 이식 거부 성향을 갖게 만든 뒤 이 줄기세포를 이식했다.    초기 단계에서 일군의 단백질 활성도를 제어하는 유전자 2개를 제거한 건 직관적인 시도였다.   '주요 조직 적합성 복합체(MHC; major histocompatibility complex)' 1종과 2종에 속하는 이들 단백질은 면역체계에 신호를 보내 면역 반응을 촉발한다.    MHC는 피부나 장기 등의 이식 성공 여부를 결정하는 주요 항원으로 세 가지 종류(class)가 있다. 예를 들면 증여자와 수혜자의 MHC가 더 많이 일치할수록 성공 가능성이 크다.    이런 MHC 단백질의 유전정보를 암호화하는 유전자가 제거되면, 해당 세포는 이들 단백질에 '이물질' 딱지를 붙여 면역체계에 비상 신호를 보내지 못한다.   그렇다고 '프리 패스'를 갖게 된 건 아니다. 이번엔 과학자들이 'NK 세포(natural killer cell)' 또는 '자연살해세포'라고 부르는 백혈구의 공격 목표가 됐다.   연구팀이 NK 세포의 공격을 피할 방법을 찾다가 발견한 게, 통상 다른 면역세포의 활동을 저지하고 NK 세포도 억제하는 세포표면 단백질(cell surface protein) 'CD47'이다. 이 단백질이 NK 세포 문제의 해법이라는 사실이 추후 생쥐 실험에서 입증됐다.   연구팀은 새로 만든 자칭 '만능줄기세포'를 생쥐의 심장에 이식한 실험에서도 만족할 만한 결과를 얻었다. 이식된 줄기세포는 정상적인 심장 혈관과 근육 조직을 만들면서 장기간 살아남았다고 연구팀은 전했다.   디어스 교수는 "줄기세포와 그 유래 조직의 면역 거부 문제를 새로운 기술로 해결했다"면서 "줄기세포 치료 분야에서 큰 진전을 이룬 것"이라고 자평했다.

https://news.naver.com/main/read.nhn?mode=LSD&mid=sec&oid=277&aid=0004418147&sid1=001

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유전자치료제가 미국 바이오시장에서 핫이슈로 떠오르고 있으며 국내에선 바이로메드, 에이비엘바이오 등에 주목해야 한다는 분석이 나왔다.



25일 구완성 NH투자증권 연구원에 따르면 지난 22일 미국 유전자치료제 개발사 보이저 테라퓨틱스(Voyager Therapeutics)는 애브비(AbbVie)와 파킨슨병 치료제 개발 관련 공동 연구협약을 발표했다. 

회사 주가는 총 2억4500만달러(2756억원) 규모 계약을 체결했는데 계약에 신경전달을 돕는 단백질인 알파시뉴클레인(Alpha-synuclein) 타깃 파킨슨병 치료제 신약 파이프라인이 포함돼있었고 주가도 22.85% 상승 마감했다.

구 연구원은 "계약엔 바이러스성 벡터 기반 유전자 치료법(AVV·Adeno-associatedVirus Vector) 벡터를 이용해 혈액뇌장벽(BBB·Blood-Brain Barrier) 투과도를 높이는 보이저 특유의 플랫폼 기술이 적용됐다"고 설명했다.

24일 대표 유전자치료제 개발사인 스파크테라퓨틱스사(Spark Therapeutics)를 로슈(Roche)가 50억달러(약 5조6000억원) 규모로 인수하려 한다는 소식도 전해졌다. 스파크의 시가총액은 20억달러(약 2조2500억원)에 불과하다. 

구 연구원에 따르면 스파크는 2017년 12월 미국 바이오 업계 최초로 유전서어 망막질환에 쓰는 유전자치료제 럭스티나(Luxturna) 미국 허가를 획득했다. 후속 파이프라인으로 혈우병 치료제를 개발하고 있다. 

구 연구원은 "이 같은 뉴스는 세계적으로 유전자치료제 관련 기술에 대해 높아진 관심을 확인하는 의미 있는 소식"이라고 평가했다.



국내 수혜 업체로 바이로메드와 에이비엘바이오를 꼽았다. 바이로메드는 당뇨병성신경병에 쓰는 유전자치료제 VM-202의 미국 3상을 진행하고 있고 오는 7월께 임상 결과가 발표될 것으로 보인다. 스파크에 이어 미국에서 두 번째 유전자치료제 품목 허가를 받을 가능성이 있다.

에이비엘바이오는 이중항체 기술을 바탕으로 BBB 투과도를 높인 알파시뉴클레인 타깃의 파킨슨병 치료제 ABL301을 개발하고 있는 업체다. 구 연구원에 따르면 2017년에 저명한 학술지 네이처(Nature)에 기술이 소개된 바 있다. 

오는 6월엔 미국임상종양학회인 ASCO 2019에서 ABL001(VEGF x Dll4)의 국내 최초 이중항체 임상결과 발표가 예정돼 업계의 관심을 받고 있다. 

GOLD BRIDGE 투자 증권 레포트

국내 임상 3상 결과 긍정적으로 나오면 회사 가치가 크게 달라짐. 

이제 몇 개월 안남았다..

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