◆ 위기의 줄기세포치료제 (下) ◆
전 세계에서 시판되는 8개 줄기세포 치료제 가운데 4개가 한국산이지만 국내 업체는 수년째 적자 수렁에서 벗어나지 못하고 있다. 줄기세포 치료제 판매액보다 새로운 줄기세포 치료제 연구개발(R&D)에 들어가는 비용이 훨씬 크기 때문이다. 전 세계 최대 의약품 시장인 미국 식품의약국(FDA)이 현재 전 세계에서 판매 중인 8개 줄기세포 치료제에 대해 판매 허가를 내주지 않은 점도 시장 확대를 제약하는 요인이다. 그만큼 줄기세포 치료제를 개발하는 기업으로선 시장이 정착되기까지 자금 수혈이나 제도적 지원 없이 버티는 게 어려운 셈이다.무릎연골결손 줄기세포 치료제 `카티스템`을 출시한 메디포스트는 매출액 등에서 국내 1위 줄기세포 업체지만 수년째 영업이익은 마이너스다. 지난해 메디포스트 잠정 매출액은 443억8000만원으로 역대 최대였지만 영업손실은 68억6000만원에 달했다. 2017년 대비 매출은 소폭 늘어난 반면 영업손실은 두 배로 급증했다.
메디포스트 관계자는 "카티스템 판매가 매년 100억원을 넘지만 나머지 매출은 제대혈 보관, 건강기능식품 판매 등에서 나온다"며 "줄기세포 치료제 여러 종을 개발하느라 영업이익은 적자일 수밖에 없다"고 털어놨다.
2011년 세계 최초 줄기세포 치료제 `하티셀그램-AMI`를 만든 파미셀도 지난해 치료제 처방 건수가 300건을 처음 넘었지만 전체 매출액 대비 줄기세포 치료제 비중은 10% 미만이다. 파미셀은 유전자 치료제 원료가 되는 중간의약품과 난연재 등 화학제품을 팔아 줄기세포 연구비를 충당하고 있다.
줄기세포 치료제는 건강보험이 적용되지 않는 점도 아킬레스건이다. 파미셀의 `하티셀그램-AMI`는 연간 평균 치료비만 2000만원에 달해 환자 부담이 큰 편이다. 처방 건수는 꾸준히 늘고 있지만 비용 부담 때문에 사용자 수 증가 폭은 완만해 수익을 크게 내기 힘든 구조다.
이처럼 어려운 여건이지만 줄기세포 치료제 개발 업체들은 향후 시장성이 좋은 만큼 정부의 적절한 지원만 있다면 성과를 낼 수 있다는 자신감을 내비치고 있다. 이와 관련해 우선 줄기세포 치료제는 합성 의약품과는 다른 절차를 통해 신속한 상용화가 가능하도록 길을 열어줘야 한다고 주장한다. 강스템바이오텍 관계자는 "최신 바이오 기술이 담긴 줄기세포 치료제를 화학 합성약 위주인 기존 약사법으로 같이 규제하는 것은 곤란하다"며 "줄기세포는 화학약에 비해 구성 물질이 복잡하고 성분을 정확히 규명하기 어려운 만큼 임상 등 절차를 별도로 규정해 신속한 제품화를 지원해줘야 한다"고 강조했다. 김현수 파미셀 대표는 "합성 의약품과 다른 기준을 적용해야 한다는 업계 요구에 따라 조건부 허가 대상이 세포치료제로 확대되고 줄기세포 치료제 제품화를 앞당기기 위한 `첨단재생의료법` 등이 발의된 것은 긍정적"이라면서도 "여전히 실무 차원에서는 합성약 허가 기준을 요구하는 등 기존 프레임에서 벗어나지 못하고 있다"고 지적했다.
업계는 "정부가 2016년 도입한 조건부 품목허가제도를 도입 취지에 맞게 운용의 묘를 살려야 한다"고 주문한다. 업계 관계자는 "조건부 허가는 이론적으로 임상 2상만으로 신청할 수 있지만 감독당국이 실제로는 생존율 개선 입증 등 3상 수준 확증 자료를 요구하기도 한다"며 "중증의 비가역적(되돌릴 수 없는) 질환 적용 범위 등을 좀 더 유연하게 할 필요가 있다"고 요구했다.
양윤선 메디포스트 대표는 "안전성이 검증되면 조건부 허가를 내줘 환자를 치료하면서 남은 임상 단계를 진행하도록 해야 한다"며 "줄기세포 치료제는 1차 유효성 평가변수가 통계적으로 의미 있는 차이가 없더라도 환자에게는 상당한 임상적 개선 효과를 내는 사례가 많다"고 설명했다. 양 대표는 "(다른 치료 수단이 없어) 줄기세포 치료제 조건부 허가가 시급한 환자에게 치료제를 적용하려면 기존 중앙약사심의위원회와는 별개로 줄기세포 치료제 조건 허가를 위한 특별심사 과정을 운영하는 것도 방법"이라고 덧붙였다. 규제 완화와 함께 바이오 산업이 성장하기 위해서는 줄기세포 원천기술을 확보하는 것이 보다 중요하다는 진단도 있다. 김무웅 생명공학정책연구센터 정보분석실장은 "줄기세포 등 재생 의약품에 대한 조기 승인 등 규제 문제는 국회에 상정된 첨단재생의료법을 통해 어느 정도 해소할 수 있다"며 "더 중요한 것은 줄기세포만이 아니라 여러 생명과학 분야에 쓰일 수 있는 원천기술을 확보하는 것"이라고 강조했다. 김 실장은 "일본은 유도만능 줄기세포(iPS)에 대한 원천특허기술을 갖고 있어 줄기세포뿐만 아니라 다양한 의료·생명공학 분야에 적용하고 있다"며 "정부 지원도 원천기술을 확보하는 데 주력할 필요가 있다"고 말했다.
어려운 환경 속에서도 국내 줄기세포 업체들은 향후 줄기세포 시장이 커질 것으로 예상하고 다양한 치료제 개발에 뛰어들었다. 메디포스트는 현재 국내에서 판매되고 홍콩에 일부 수출하고 있는 카티스템의 글로벌 진출을 준비하고 있다. 파미셀은 세계 최초 줄기세포 치료제 `하티셀그램-AMI` 외에 알코올성 간경변, 발기부전 등으로 적응증을 확대해 줄기세포 치료제를 추가로 개발하고 있다. 알코올성 간경변 치료제 `셀그램-LC`는 미국에서 임상을 위한 FDA 승인을 받았다. 국내 3호 줄기세포 치료제 `큐피스템`을 개발한 안트로젠은 난치성 희귀질환인 크론병 누공 치료에 줄기세포를 적용했다. 다른 줄기세포 치료제와 달리 건강보험을 적용받아 치료 비용이 상대적으로 저렴하다.
차병원·바이오그룹 계열사인 차바이오텍은 뇌졸중 치료제 `코드스템-ST`에 공을 들이고 있다. 이 제품은 뇌경색 발생 시점부터 7일(168시간) 이내 급성 뇌경색 환자를 대상으로 치료제 안전성과 초기 잠재적 치료 효과를 인정받았다.
강스템바이오텍은 만성 아토피 피부염 치료제 `퓨어스템-에이디`와 류머티즘 관절염 치료제 `퓨어스템-알에이`, 크론병 치료제 `퓨어스템-시디` 등 파이프라인을 갖고 있다.
전 세계에서 시판되는 8개 줄기세포 치료제 가운데 4개가 한국산이지만 국내 업체는 수년째 적자 수렁에서 벗어나지 못하고 있다. 줄기세포 치료제 판매액보다 새로운 줄기세포 치료제 연구개발(R&D)에 들어가는 비용이 훨씬 크기 때문이다. 전 세계 최대 의약품 시장인 미국 식품의약국(FDA)이 현재 전 세계에서 판매 중인 8개 줄기세포 치료제에 대해 판매 허가를 내주지 않은 점도 시장 확대를 제약하는 요인이다. 그만큼 줄기세포 치료제를 개발하는 기업으로선 시장이 정착되기까지 자금 수혈이나 제도적 지원 없이 버티는 게 어려운 셈이다.무릎연골결손 줄기세포 치료제 `카티스템`을 출시한 메디포스트는 매출액 등에서 국내 1위 줄기세포 업체지만 수년째 영업이익은 마이너스다. 지난해 메디포스트 잠정 매출액은 443억8000만원으로 역대 최대였지만 영업손실은 68억6000만원에 달했다. 2017년 대비 매출은 소폭 늘어난 반면 영업손실은 두 배로 급증했다.
메디포스트 관계자는 "카티스템 판매가 매년 100억원을 넘지만 나머지 매출은 제대혈 보관, 건강기능식품 판매 등에서 나온다"며 "줄기세포 치료제 여러 종을 개발하느라 영업이익은 적자일 수밖에 없다"고 털어놨다.
2011년 세계 최초 줄기세포 치료제 `하티셀그램-AMI`를 만든 파미셀도 지난해 치료제 처방 건수가 300건을 처음 넘었지만 전체 매출액 대비 줄기세포 치료제 비중은 10% 미만이다. 파미셀은 유전자 치료제 원료가 되는 중간의약품과 난연재 등 화학제품을 팔아 줄기세포 연구비를 충당하고 있다.
줄기세포 치료제는 건강보험이 적용되지 않는 점도 아킬레스건이다. 파미셀의 `하티셀그램-AMI`는 연간 평균 치료비만 2000만원에 달해 환자 부담이 큰 편이다. 처방 건수는 꾸준히 늘고 있지만 비용 부담 때문에 사용자 수 증가 폭은 완만해 수익을 크게 내기 힘든 구조다.
이처럼 어려운 여건이지만 줄기세포 치료제 개발 업체들은 향후 시장성이 좋은 만큼 정부의 적절한 지원만 있다면 성과를 낼 수 있다는 자신감을 내비치고 있다. 이와 관련해 우선 줄기세포 치료제는 합성 의약품과는 다른 절차를 통해 신속한 상용화가 가능하도록 길을 열어줘야 한다고 주장한다. 강스템바이오텍 관계자는 "최신 바이오 기술이 담긴 줄기세포 치료제를 화학 합성약 위주인 기존 약사법으로 같이 규제하는 것은 곤란하다"며 "줄기세포는 화학약에 비해 구성 물질이 복잡하고 성분을 정확히 규명하기 어려운 만큼 임상 등 절차를 별도로 규정해 신속한 제품화를 지원해줘야 한다"고 강조했다. 김현수 파미셀 대표는 "합성 의약품과 다른 기준을 적용해야 한다는 업계 요구에 따라 조건부 허가 대상이 세포치료제로 확대되고 줄기세포 치료제 제품화를 앞당기기 위한 `첨단재생의료법` 등이 발의된 것은 긍정적"이라면서도 "여전히 실무 차원에서는 합성약 허가 기준을 요구하는 등 기존 프레임에서 벗어나지 못하고 있다"고 지적했다.
업계는 "정부가 2016년 도입한 조건부 품목허가제도를 도입 취지에 맞게 운용의 묘를 살려야 한다"고 주문한다. 업계 관계자는 "조건부 허가는 이론적으로 임상 2상만으로 신청할 수 있지만 감독당국이 실제로는 생존율 개선 입증 등 3상 수준 확증 자료를 요구하기도 한다"며 "중증의 비가역적(되돌릴 수 없는) 질환 적용 범위 등을 좀 더 유연하게 할 필요가 있다"고 요구했다.
양윤선 메디포스트 대표는 "안전성이 검증되면 조건부 허가를 내줘 환자를 치료하면서 남은 임상 단계를 진행하도록 해야 한다"며 "줄기세포 치료제는 1차 유효성 평가변수가 통계적으로 의미 있는 차이가 없더라도 환자에게는 상당한 임상적 개선 효과를 내는 사례가 많다"고 설명했다. 양 대표는 "(다른 치료 수단이 없어) 줄기세포 치료제 조건부 허가가 시급한 환자에게 치료제를 적용하려면 기존 중앙약사심의위원회와는 별개로 줄기세포 치료제 조건 허가를 위한 특별심사 과정을 운영하는 것도 방법"이라고 덧붙였다. 규제 완화와 함께 바이오 산업이 성장하기 위해서는 줄기세포 원천기술을 확보하는 것이 보다 중요하다는 진단도 있다. 김무웅 생명공학정책연구센터 정보분석실장은 "줄기세포 등 재생 의약품에 대한 조기 승인 등 규제 문제는 국회에 상정된 첨단재생의료법을 통해 어느 정도 해소할 수 있다"며 "더 중요한 것은 줄기세포만이 아니라 여러 생명과학 분야에 쓰일 수 있는 원천기술을 확보하는 것"이라고 강조했다. 김 실장은 "일본은 유도만능 줄기세포(iPS)에 대한 원천특허기술을 갖고 있어 줄기세포뿐만 아니라 다양한 의료·생명공학 분야에 적용하고 있다"며 "정부 지원도 원천기술을 확보하는 데 주력할 필요가 있다"고 말했다.
어려운 환경 속에서도 국내 줄기세포 업체들은 향후 줄기세포 시장이 커질 것으로 예상하고 다양한 치료제 개발에 뛰어들었다. 메디포스트는 현재 국내에서 판매되고 홍콩에 일부 수출하고 있는 카티스템의 글로벌 진출을 준비하고 있다. 파미셀은 세계 최초 줄기세포 치료제 `하티셀그램-AMI` 외에 알코올성 간경변, 발기부전 등으로 적응증을 확대해 줄기세포 치료제를 추가로 개발하고 있다. 알코올성 간경변 치료제 `셀그램-LC`는 미국에서 임상을 위한 FDA 승인을 받았다. 국내 3호 줄기세포 치료제 `큐피스템`을 개발한 안트로젠은 난치성 희귀질환인 크론병 누공 치료에 줄기세포를 적용했다. 다른 줄기세포 치료제와 달리 건강보험을 적용받아 치료 비용이 상대적으로 저렴하다.
차병원·바이오그룹 계열사인 차바이오텍은 뇌졸중 치료제 `코드스템-ST`에 공을 들이고 있다. 이 제품은 뇌경색 발생 시점부터 7일(168시간) 이내 급성 뇌경색 환자를 대상으로 치료제 안전성과 초기 잠재적 치료 효과를 인정받았다.
강스템바이오텍은 만성 아토피 피부염 치료제 `퓨어스템-에이디`와 류머티즘 관절염 치료제 `퓨어스템-알에이`, 크론병 치료제 `퓨어스템-시디` 등 파이프라인을 갖고 있다.
네.....질문 감사합니다. 현재 공식적으로 추정한 매출은 없습니다. 공략 가능한 잠재 환자군은 추정이 되나, 판매가 등의 확정되지 않은 요소들이 있어서 그렇습니다. 아울러, 목표주가는 사실 회사 IR담당자 보다는 애널리스트분들의 영역이 아닌가 싶습니다. 현재까지 내부적으로 파악하고 있는 상품성 혹은 시장성 관련 데이터들은 다음과 같습니다. 1. 국내 판매 * 공략가능 환자군 (성인 아토피 환자중 중등도이상 환자군) : 30만명 - 출처: 건강보험 청구건수 데이터 - 중등도 이상의 아토피피부염은 고통의 정도를 감안시, 고가의 치료제에 대한 회피, 가격저항이 어려울 것으로 판단 * 달성 가능 시장침투율: 30%이상 (10만명 내외) [근거] - 현재 중등도 이상 아토피 피부염 치료제는 듀피젠트가 유일 - 항체 치료제의 경우, 초기 불응성 및 내성발생, 타질환 감염율 증가 등의 부작용 존재 - 항체치료제가 대상 환자수를 100% 커버 불가능 - 데이터 종합할 경우, 30% 시장침투율 달성 기대 - 추가적인 시장점유율 확대는 퓨어스템의 치료효과, 안전성, 가격경쟁력을 근간으로 경쟁을 통해 달성 목표 - 판매 관련 구체적인 전략은 현재 수립중 * 판매가능 연간 매출액은 공략 가능 환자군에 판매가를 곱하면 추산가능 - 판매가는 현재 미정이나, 바이알당 700~1,000만원 수준으로 가정 가능 * 초기 시장침투율은 생산 한계등을 고려, 30만명의 10%에서 시작 계획 - 당사 GMP 완공후 초기 CAPA는 연간 36,000 vials - 대량 생산 공정 안정화 이후 점진적으로 CAPA는 증가시킬 계획 * 초기 생산량(36,000바이알) 전량 판매시 연간 매출액 규모: 2,500~3,600억원
2. 해외 아토피 환자 규모 * 선진 7개국(미국, 영국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인, 일본)과 중국, 인도 대상 아토피 환자 모집단: 7천만명 추산 - 출처: 글로벌데이터 2017 * 이중 Moderate(중등도), Severe(중증)는 각각 10~15% 정도로 내부 추산 - 추산 근거 1) 듀피젠트 2019년 시장 Target Moderate 7%, Severe 10% 2) 미국 TCI(칼시뉴린저해제) 실제 환자구성 조사 Moderate 15%, Severe 15% 3) US Market Value($) 2024년 전망 자료 Moderate 10%, Severe 14% - 퓨어스템 AD 주의 글로벌 공략 가능 환자집단수 : 900~1,000만명 수준 (7천만명*15%) 보수적으로 Severe(중증) 대상만 타겟할 경우, 15% 정도의 환자군이 퓨어스템 AD의 공략가능 환자군으로 판단 - 기본 시장 침투율 30% 가정시: 300만명 - 추가적인 시장점유율(침투율)은 기전적 우위, 안전성, 가격경쟁력으로 경쟁을 통해 달성 가능 3. 결론: 다음과 같은 논리를 통해 아토피 치료제의 시장성은 있는 것으로 판단합니다.
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