美FDA, 혈관형 엘러스단로스증후군 신약 우선 심사

미국 식품의약국(FDA)이 에이서 테라퓨틱스(Acer Therapeutics)의 혈관형 엘러스-단로스 증후군(vEDS, vascular Ehlers-Danlos syndrome) 치료제 에드시보(Edsivo)를 우선 심사하기로 했다.

미국 희귀질환 전문 제약회사 에이서 테라퓨틱스는 FDA가 COL3A1 변이가 확인된 혈관형 엘러스-단로스 증후군 환자를 위한 치료제인 에드시보의 신약승인신청(NDA)을 접수했다고 26일(현지시간) 발표했다.

FDA는 이 NDA를 우선 심사하기로 했으며 심사완료 목표일은 내년 6월 25일로 정했다. FDA는 유의한 치료 개선을 제공하거나 만족할 만한 대안이 없는 분야에 치료제를 제공하는 의약품의 심사를 신속히 진행하기 위해 우선 심사 지정 제도를 운영하고 있다.

에이서의 윌리엄 앤드류스 최고의학책임자는 “에드시보의 NDA 접수는 현재 승인된 치료제가 없는 파괴적인 질환인 vEDS를 앓는 환자를 돕기 위한 노력의 중요한 단계다”고 강조했다.

에이서의 설립자인 크리스 셸링 CEO는 “FDA가 에드시보를 vEDS 치료제로 승인할 경우 미국 발매를 추진하기 위해 상업화 전 활동을 가속화하고 있다"면서 "또한 향후 심각한 희귀질환 환자들에게 여러 제품을 제공하기 위해 파이프라인을 발전시키고 확장하기 위한 노력을 경주하고 있다”고 말했다.

엘러스 단로스 증후군(EDS)은 유전성 결합조직 질환이다. 혈관형 EDS는 가장 심각한 유형으로 치명적인 동맥 박리 및 파열, 장 및 자궁 파열 등을 일으킬 수 있다.

현재 FDA가 vEDS에 승인한 치료제는 없는 상황이다. 에드시보는 2015년에 FDA에 의해 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

에이서 테라퓨틱스는 국내에서 부광약품이 투자에 참가한 회사로 알려져 있다.