국내 제약 업계가 인간면역결핍바이러스(HIV), 자가면역질환, 아토피 등 대표적인 난치성 질환 정복을 위한 국내외 임상을 활발하게 진행하고 있어 관심이다.
후천성면역결핍증(에이즈)은 질병 원인인 HIV 감염 치료제 개발이 꾸준히 이뤄지고 있다. 국내 HIV 감염 치료제 분야는 길리어드나 글락소스미스클라인(GSK) 등 다국적 제약사가 선점하고 있지만 토종 업체들도 약진하고 있다. 동아쏘시오홀딩스 계열사인 에스티팜은 HIV 감염 치료제 후보물질 `STP03-0404`를 개발하고 있다.현재 HIV 감염 치료제로 사용되는 단백질 분해효소 저해제 등은 내성이 생기는 등 문제가 발생해 사용에 제한이 있다. 하지만 에스티팜의 STP03-0404는 바이러스 유전물질을 단백질 보호막 밖으로 빼내 제거하는 특성을 갖고 있어 내성 발현 가능성이 낮다. 숙주세포에서 다시 생길 수 있는 HIV를 완전히 제거할 수 있는 치료제여서 기대를 모으고 있다. 에스티팜은 올해 글로벌 임상을 목표로 현재 국내에서 이 치료제에 대한 전임상 시험을 진행하고 있다. 바이오벤처 에빅스젠은 임상 2상 시험 계획을 승인받은 HIV 치료제 `AVI-CO-004` 개발에 한창이다. HIV의 새로운 단백질을 타깃으로 하는 신물질로 바이러스 입자가 유전정보를 담아내는 과정을 차단해 감염성을 낮춘다. 에스티팜 관계자는 "지난 30년간 HIV 치료제 개발로 에이즈가 치명적 질환이 아닌 만성 질환화하는 발전이 있었지만 내성 발현 등 근본적인 문제를 해결할 수 있는 치료제 개발이 시급한 실정"이라고 말했다. 현재 HIV 감염 사례는 국내에서 매년 1000건 이상 보고되고 있는데 2017년 현재 누적 감염인이 1만2000명을 넘어섰다.
또 다른 난치성 질환인 `자가면역질환`은 면역체계에 이상이 생겨 인체 면역세포가 병원균 외에 자신의 조직까지 공격해 발생한다. 류머티즘 관절염, 건선, 전신성 홍반성 루프스, 다발성경화증 등이 대표적인 자가면역질환이다. 아직까지 그 원인을 명확하게 밝혀내지 못하고 마땅한 치료제도 부족해 대표적인 난치성 질환으로 분류되고 있다. 대웅제약은 지난해 말 자가면역질환 치료제 `DWP213388`의 전임상 시험을 완료했다. 이 치료제는 자가면역환자에게 과도하게 활성화돼 있는 T세포뿐 아니라 질환 유발 요인인 자가항체를 생산하는 B세포 발달을 막는다. B세포 성장에 결정적인 영향을 미치는 효소들(ITK·BTK)을 억제할 수 있기 때문이다. 전임상 시험에서 DWP213388은 다른 BTK 저해제보다 5배 이상 효능이 우수하고 뼈를 보호하는 효과도 있다는 사실이 입증됐다.
HIV 감염이나 자가면역질환보다 유해성은 낮지만 치료가 만만찮은 영역 중 하나가 바로 아토피다. 최근 국내 중견 제약사는 물론이고 자체 기술력을 보유한 바이오벤처까지 경구용 약 외에 줄기세포 등을 활용한 치료제 개발에 뛰어들고 있다. JW중외제약이 개발 중인 아토피 치료 후보물질 `JW1601`은 가려움을 유발하는 단백질인 히스타민의 네 가지 수용체 중 H4 수용체에 작용해 아토피 피부염을 유발하는 면역세포 활성을 차단한다. 세계적으로도 아직 히스타민 H4 수용체 활동을 차단하는 약물은 개발된 적이 없다. JW1601이 주목받는 것은 항염증 효과 위주인 다른 경쟁 개발 제품과 달리 아토피 피부염으로 인한 가려움증과 염증을 동시에 억제하는 새로운 기전을 보유하고 있는 데다 경구용으로 개발돼 환자 복용 편의성도 높기 때문이다. 지금까지 개발된 아토피 치료제는 대부분 피부에 바르는 연고나 주사 형태였다.
일동제약은 프로바이오틱스(유산균)를 배양·건조시킨 물질 `RHT-3201`을 아토피 치료제로 개발하고 있다. 이 물질은 일동제약이 자체 개발한 유산균인 `락토바실러스 람노서스(IDCC3210)`를 열처리 배양한 뒤 건조시킨 것으로 면역 과민반응을 보이는 피부 상태를 개선하는 효과가 우수한 것으로 알려졌다.
바이오벤처 중에는 강스템바이오텍이 제대혈에서 추출한 줄기세포로 아토피 치료제를 개발하고 있다. 이 회사의 아토피 피부염 줄기세포 치료제 `퓨어스템 에이디주`는 중등도 아토피 피부염 환자를 대상으로 2015년까지 임상 1상과 2a상을 진행한 뒤 3년간 추적한 결과 치료 효과가 지속되는 한편 부작용이 없는 것으로 확인됐다. 강스템바이오텍은 올해 임상 3상을 완료해 이르면 2020년께 제품 상용화에 나설 계획이다. 글로벌데이터에 따르면 전 세계 아토피 치료제 시장은 2022년 56억달러(6조3000억원) 규모로 급증할 전망이다.
후천성면역결핍증(에이즈)은 질병 원인인 HIV 감염 치료제 개발이 꾸준히 이뤄지고 있다. 국내 HIV 감염 치료제 분야는 길리어드나 글락소스미스클라인(GSK) 등 다국적 제약사가 선점하고 있지만 토종 업체들도 약진하고 있다. 동아쏘시오홀딩스 계열사인 에스티팜은 HIV 감염 치료제 후보물질 `STP03-0404`를 개발하고 있다.현재 HIV 감염 치료제로 사용되는 단백질 분해효소 저해제 등은 내성이 생기는 등 문제가 발생해 사용에 제한이 있다. 하지만 에스티팜의 STP03-0404는 바이러스 유전물질을 단백질 보호막 밖으로 빼내 제거하는 특성을 갖고 있어 내성 발현 가능성이 낮다. 숙주세포에서 다시 생길 수 있는 HIV를 완전히 제거할 수 있는 치료제여서 기대를 모으고 있다. 에스티팜은 올해 글로벌 임상을 목표로 현재 국내에서 이 치료제에 대한 전임상 시험을 진행하고 있다. 바이오벤처 에빅스젠은 임상 2상 시험 계획을 승인받은 HIV 치료제 `AVI-CO-004` 개발에 한창이다. HIV의 새로운 단백질을 타깃으로 하는 신물질로 바이러스 입자가 유전정보를 담아내는 과정을 차단해 감염성을 낮춘다. 에스티팜 관계자는 "지난 30년간 HIV 치료제 개발로 에이즈가 치명적 질환이 아닌 만성 질환화하는 발전이 있었지만 내성 발현 등 근본적인 문제를 해결할 수 있는 치료제 개발이 시급한 실정"이라고 말했다. 현재 HIV 감염 사례는 국내에서 매년 1000건 이상 보고되고 있는데 2017년 현재 누적 감염인이 1만2000명을 넘어섰다.
또 다른 난치성 질환인 `자가면역질환`은 면역체계에 이상이 생겨 인체 면역세포가 병원균 외에 자신의 조직까지 공격해 발생한다. 류머티즘 관절염, 건선, 전신성 홍반성 루프스, 다발성경화증 등이 대표적인 자가면역질환이다. 아직까지 그 원인을 명확하게 밝혀내지 못하고 마땅한 치료제도 부족해 대표적인 난치성 질환으로 분류되고 있다. 대웅제약은 지난해 말 자가면역질환 치료제 `DWP213388`의 전임상 시험을 완료했다. 이 치료제는 자가면역환자에게 과도하게 활성화돼 있는 T세포뿐 아니라 질환 유발 요인인 자가항체를 생산하는 B세포 발달을 막는다. B세포 성장에 결정적인 영향을 미치는 효소들(ITK·BTK)을 억제할 수 있기 때문이다. 전임상 시험에서 DWP213388은 다른 BTK 저해제보다 5배 이상 효능이 우수하고 뼈를 보호하는 효과도 있다는 사실이 입증됐다.
HIV 감염이나 자가면역질환보다 유해성은 낮지만 치료가 만만찮은 영역 중 하나가 바로 아토피다. 최근 국내 중견 제약사는 물론이고 자체 기술력을 보유한 바이오벤처까지 경구용 약 외에 줄기세포 등을 활용한 치료제 개발에 뛰어들고 있다. JW중외제약이 개발 중인 아토피 치료 후보물질 `JW1601`은 가려움을 유발하는 단백질인 히스타민의 네 가지 수용체 중 H4 수용체에 작용해 아토피 피부염을 유발하는 면역세포 활성을 차단한다. 세계적으로도 아직 히스타민 H4 수용체 활동을 차단하는 약물은 개발된 적이 없다. JW1601이 주목받는 것은 항염증 효과 위주인 다른 경쟁 개발 제품과 달리 아토피 피부염으로 인한 가려움증과 염증을 동시에 억제하는 새로운 기전을 보유하고 있는 데다 경구용으로 개발돼 환자 복용 편의성도 높기 때문이다. 지금까지 개발된 아토피 치료제는 대부분 피부에 바르는 연고나 주사 형태였다.
일동제약은 프로바이오틱스(유산균)를 배양·건조시킨 물질 `RHT-3201`을 아토피 치료제로 개발하고 있다. 이 물질은 일동제약이 자체 개발한 유산균인 `락토바실러스 람노서스(IDCC3210)`를 열처리 배양한 뒤 건조시킨 것으로 면역 과민반응을 보이는 피부 상태를 개선하는 효과가 우수한 것으로 알려졌다.
바이오벤처 중에는 강스템바이오텍이 제대혈에서 추출한 줄기세포로 아토피 치료제를 개발하고 있다. 이 회사의 아토피 피부염 줄기세포 치료제 `퓨어스템 에이디주`는 중등도 아토피 피부염 환자를 대상으로 2015년까지 임상 1상과 2a상을 진행한 뒤 3년간 추적한 결과 치료 효과가 지속되는 한편 부작용이 없는 것으로 확인됐다. 강스템바이오텍은 올해 임상 3상을 완료해 이르면 2020년께 제품 상용화에 나설 계획이다. 글로벌데이터에 따르면 전 세계 아토피 치료제 시장은 2022년 56억달러(6조3000억원) 규모로 급증할 전망이다.
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