美, 289개 세포‧유전자 치료제 개발 “진행형”

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지금으로부터 불과 50여년 전까지만 하더라도 유전자에 변형을 가채 질병을 치료한다는 것은 공상과학소설에나 나오는 얘기로 치부됐다.

하지만 현재는 세포 및 유전자 치료제들이 일부 혼자들에게서 판도를 바꿀 치료대안으로 부각되면서 의학의 새로운 시대를 열어젖히고 있다.

이와 관련, 미국 제약‧생명공학업계에서 총 289개 세포 및 유전자 치료제들이 다양한 질환을 겨냥한 가운데 개발이 한창 진행되고 있는 것으로 나타나 주목되게 했다.

여기서 개발이 한창 진행되고 있다는 것은 현재 임상시험 단계에 진입해 있거나, FDA에 허가신청서가 제출되어 심사가 이루어지고 있음을 지칭한 것이다.

미국 제약협회(PhRMA)는 6일 공개한 ‘세포 치료제 및 유전자 치료제 개발 보고서’에서 이 같이 밝혔다.

이처럼 개발이 진행 중인 새로운 세포 치료제 및 유전자 치료제들은 여러 해에 걸친 개척자적인(pioneering) 연구‧개발의 결과물이라는 것이 보고서의 지적이다.

보고서는 또한 개발이 진행 중인 세포 치료제 및 유전자 치료제들은 혈액질환에서부터 안구질환, 암 및 감염성 질환 등에 이르기까지 다양한 질환들에 대한 대처를 가능케 해 줄 수 있을 것으로 보인다고 평가했다.

상당부분이 재생의학의 일부를 구성하고 있는 세포 치료제 및 유전자 치료제들은 이미 커다란 영향을 미치고 있다고 언급하기도 했다.

미국 혈액‧골수이식학회(ASBMT)의 존 F. 디퍼시오 회장은 “재생의학이 과학과 교육, 임상적 치료를 향상시키면서 각종 유전성 질환에서부터 고형암 및 혈액암에 이르기까지 다양한 질환으로 인해 고통받고 있는 환자들의 삶을 연장시켜 주고 있다”고 강조했다.

실제로 보고서에 따르면 ▲암 111개 ▲안구질환 28개 ▲심혈관계 질환 24개 ▲신경계 질환 22개 ▲혈액질환 21개 ▲유전성 질환 15개 ▲감염성 질환 13개 ▲이식 합병증 12개 ▲관절염/근골격계 질환 9개 ▲근이영양증 9개 ▲피부병 8개 ▲신장병 7개 ▲자가면역성 질환 6개 ▲당뇨병 5개 ▲간질환 3개 ▲알쯔하이머 2개 ▲방광장애 2개 ▲크론병 2개 ▲호흡기계 질환 2개 ▲기타 6개 등 다양한 질환들을 겨냥한 세포 치료제 및 유전자 치료제의 개발이 활발하게 진행되고 있는 것으로 나타났다.

개발이 진행 중인 세포 치료제 및 유전자 치료제들의 40%에 가까운 111개가 항암제로 개발되고 있다는 사실이 눈에 띈다.

세포 치료제 및 유전자 치료제의 개발에 참여하고 있으면서 그 자신이 환자이기도 한 저스틴 씨는 “7세 때에 혈액암의 일종인 급성 림프구성 백혈병을 진단받은 이래 생의 절반 이상을 투병하면서 살아야 했다”며 “새로운 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제를 사용한 후 증상이 임상적 관해에 도달했고, 희망을 가질 수 있게 됐다”고 말했다