노바티스 유전자 치료제 ‘룩스터나’ EU서 승인 유전성 망막 형성장애 적응증..첫 안과질환 유전자 치료제

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유전자 치료제 시장이 열리고 있음. 향후 몇 년 동안에는 투자의 중심이 될 것임. 옥석을 가려서 투자하면 좋은 결과가 있을 것으로 기대됩니다. 

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3번째 유전자 치료제이자 안과질환 분야의 첫 번째 유전자 치료제로 FDA의 허가를 취득했던 유전성 망막 형성장애 치료제가 유럽에서도 마침내 허가관문을 통과했다.

노바티스社는 RPE65 유전자에 나타난 유전적 변이로 인해 시력이 손상되었고 정상적인(viable) 망막세포를 충분히 보유하고 있는 유전성 망막 형성장애 환자들에게 1회 투여하는 유전자 치료제 ‘룩스터나’(Luxturna: 보레티진 네파보벡)가 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 23일 공표했다.

이에 따라 ‘룩스터나’는 EU 28개 회원국과 아이슬란드, 리히텐슈타인 및 노르웨이 등의 유럽경제지역(EEA) 회원국에서 발매에 들어갈 수 있게 됐다.

‘룩스터나’는 미국 펜실베이니아州 필라델피아에 소재한 유전자 치료제 전문 제약기업 스파크 테라퓨틱스社(Spark Therapeutics)에 의해 개발된 치료제이다.

스파크 테라퓨틱스社는 지난 1월 노바티스社와 라이센스 및 공급 제휴계약을 체결하면서 미국시장을 제외한 글로벌 마켓에서 ‘룩스터나’의 개발, 허가취득 및 발매를 진행할 수 있는 전권을 부여한 바 있다.

RPE65 유전자 변이는 약 20만명당 1명 꼴로 나타나는 것으로 추정되고 있다.

이처럼 RPE65 유전자에 변이가 나타나면 영‧유아 시기부터 심한 시력손상이 수반될 수 있는 데다 다수의 환자들이 결국 시력상실로 귀결되는 것으로 알려져 있다.

어린 나이에 나타나는 시력손상 및 시력상실은 사회적인 고립, 정서적인 고통, 독립적인 생활능력의 상실 또는 높은 낙상 및 상해 위험성 등으로 이어지는 것이 통례이다.

‘룩스터나’로 치료를 진행해 RPE65 유전자가 정상적으로 작동하면 정상적인 망막세포를 보유한 소아 및 성인 환자들에게서 시력회복 및 개선에 도움을 줄 수 있을 것이라는 게 노바티스 측의 설명이다.

유전성 망막 퇴행성 질환 치료제 개발을 촉진하기 위해 세계 각국에서 결성된 43개 단체들의 총괄단체 역할을 하고 있는 ‘레티나 인터내셔널’(Retina International)의 크리스티나 파세르 회장은 “오늘 ‘룩스터나’가 허가를 취득한 것은 지금까지 이 희귀망막질환을 치료할 수 있는 약물학적 치료대안이 부재했던 환자들을 위해 매우 중대한 소식이라 할 수 있을 것”이라며 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “이 치료제에 대한 접근성을 확보하는 일은 환자 및 환자가족들에게 육체적으로나 정신적으로나 재정적으로나 부담을 크게 낮춰줄 수 있는 첩경이 될 것”이라고 덧붙였다.

벨기에 헨트대학 부속병원의 바르트 르로이 교수(안과)는 “지난 20여년 동안 유전성 망막질환 환자 및 환자가족들을 접해온 임상의사로서 시력상실이 삶의 질에 미치는 직접적이고 심대한 영향을 두눈으로 목격해 왔다”며 “시력상실에 직면한 소아 및 성인환자들에게 치료대안을 제시할 수 있게 된 것은 대단히 고무적인 일”이라고 단언했다.

르로이 교수는 또 “20여년 동안 유전자 치료제에 대한 연구가 진행된 끝에 마침내 희귀 유전성 시력장애를 치료하는 데 밝은 미래가 열릴 수 있게 됐다”며 기대감을 표시했다.

EU 집행위는 지난 9월 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 ‘룩스터나’의 허가를 권고하는 심사결과를 도출한 것에 근거를 두고 이번에 발매를 승인한 것이라 풀이되고 있다.

CHMP는 임상 1상 시험과 이 시험의 후속시험 및 최초의 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조 임상 3상 유전차 치료제 시험에서 도출된 결과를 대상으로 면밀한 분석작업을 진행한 바 있다.

임상 3상 시험의 경우 치료를 진행한 후 30일차에 시력 개선도를 평가했다.

아울러 1년이 경과한 시점에서 양안(兩眼) 멀티 휘도(輝度) 운동성 검사(MLMT)를 진행했을 때 조도(照度)가 1.6도 개선된 환자들의 비율을 대조그룹과 비교평가했다.

그 결과 ‘룩스터나’로 치료를 진행한 그룹은 90%에서 조도가 1도 이상 개선되었을 뿐 아니라 65%가 MLMT를 성공적으로 통과한 것으로 나타났다.

이날 노바티스 측은 RPE65 유전자의 변이로 인해 시력이 손상된 환자들이 ‘룩스터나’로 치료를 진행할 경우 급여를 적용하는 방안에 대한 결론이 내년 또는 2020년에 도출될 수 있을 것으로 전망했다.

급여 적용이 결정되면 빠른 시일 내에 ‘룩스터나’를 필요로 하는 환자들에 대한 지원이 이루어지게 될 것이라고 덧붙였다.