美 유전자치료제 규제 완화‥전세계가 주목한다

미국 NIH와 FDA가 `유전자치료제` 규제 완화 방침을 내놓았다.

 

전반적인 큰 틀에서 살펴보면 미국 NIH, FDA는 유전자치료제를 다른 의약품과 같은 수준으로 규제할 방침이라고 The New England Journal of Medicine 저널 기고문을 통해 발표했다.

 

이중 지난 40년간 유전자치료제 임상시험 시 추가적으로 특별 관리감독을 위해 운영됐던 RAC(재조합 DNA 자문위원회, 1974년 구성)의 역할은 유전체 편집, 합성생물학 등 신생 생명공학 분야의 자문역할로 조정될 예정이다.

 

글로벌적으로 유전자치료제는 주요 관심의 대상이기 때문에, 이러한 미국의 방침에 전세계적인 관심이 쏠리고 있다.

 

생명공학정책연구센터 BioINwatch에 따르면, 미국의 유전자치료제(Gene therapy) 개발은 1990년 최초의 임상시험이 시작돼 2017년 최초로 유전자치료제를 승인했다.

 

하지만 미국조차도 유전자치료제에 대해 처음부터 '오픈마인드'는 아니었다. 미국은 이 유전자치료제를 놓고 많은 실패를 겪었다.

 

인간 유전자치료제는 50여 년 전부터 그 가능성을 인식해 왔으며, DNA 재조합기술이 획기적으로 발전하면서 이 기술의 윤리적·법적 및 사회적 영향에 관한 논란이 지속되고 있다.

 

이에 따라 1974년 NIH는 DNA 조작과 관련된 새로운 기술을 사용하는 연구에 관한 조언을 얻기 위해 재조합 DNA 자문위원회(Recombinant DNA AdvisoryCommittee, RAC)를 설립했다. 이후 인간의 질병치료를 위한 유전자치료제 프로토콜 검토 및 토론을 포함하도록 범위가 확대돼 왔다.

 

1990년 9월 NIH 임상센터에서 Adenosine Deaminase Deficiency 소아 환자를 대상으로 한 미국 최초의 유전자치료제 임상시험이 실시됐다. 초기 유전자치료제의 임상시험에서 안전성과 효능에 대해서 만족스러운 결과를 얻지 못했지만, 주요한 안전문제는 보고되지 않았고 그 가능성을 인정받아 이후 유전자치료제 관련 임상시험은 꾸준히 증가했다.

 

그러나 1999년 유전자치료제 임상시험 과정에서 제시 겔싱거(Jesse Gelsinger)라는 환자(Ornithine transcarbamylase deficiency)가 전신 면역반응으로 사망하는 사건이 발생했다.

 

이 사망 사건을 계기로 미국 등 각국은 유전자치료제 임상시험에 대한 공개 토론과 규제 감독 강화에 초점을 맞추는 등 엄격한 기준을 마련했다.

 

이후 과학적 연구를 통해 치료대상 질병의 생리, 다양한 유전자 전달방법, 잠재적 부작용에 대한 이해가 높아졌고, 유전자 안전성 및 전달 효율에 진전을 보였다.

 

2017년 미국에서 최초로 허가된 `킴리아(Kymriah)`, `예스카타(Yescarta)`, `럭스터나(Luxturna)`는 이러한 노력의 결과물이다.

 

CAR-T 치료제인 '킴리아', '예스카타'는 임상시험에서 현저한 항암효능을 입증했으며, '럭스터나'는 RPE65 유전자 돌연변이로 인한 망막질환을 치료하는 것으로 생체 내 투여될 수 있는 최초의 유전자치료제로 승인됐다.

 

이 승인을 시작으로 지난 8월 미국 NIH와 FDA는 40년간 유지해 온 유전자치료제 특별 관리감독(RAC) 규제를 완화하겠다고 발표했다.

 

NIH의 프랜시스 콜린스(Francis S. Collins) 원장과 FDA 스콧 고틀리브(Scott Gottlieb) 국장은 유전자치료제를 다른 의약품과 같은 수준으로 관리하겠다는 입장이다. 유전자치료제라고 해서 위험성이 완전히 독특하고 예측할 수 없으며, 안전성을 보장할 특별한 관리감독이 요구된다는 주장을 뒷받침할 근거가 더 이상 존재하지 않는다 것이 이유다.

 

현재 NIH, FDA 및 연구기관이 개별 관리감독을 강화하기 위해 일부 중복적인 요구사항이 발행하고 있는 상황으로, NIH와 FDA는 불필요한 중복보고 요구사항을 제거함으로써 관리감독을 간소화할 것을 제안했다. 향후 RAC는 유전체 편집, 합성생물학, 신경기술과 같은 신생 생명공학 분야의 자문위원회로 활용될 계획이다.

 

이번 발표로 NIH는 2016년 4월 개정된 NIH 가이드라인에 의거해 프로토콜 등록과정에 새로운 인간 유전자 전달 프로토콜은 더 이상 받지않을 것이며, 개별 인간 유전자 전달 프로토콜을 검토하기 위해 RAC를 소집하지 않을 계획이라고 밝혔다.

 

NIH는 재조합 및 합성 핵산분자 관련연구를 위한 NIH 가이드라인 변경을 제안했고, 오는 10월 16일까지 검토의견을 받을 예정이다.

 

이러한 내용이 마무리가 되면 FDA가 현재 700개 이상의 유전자치료제에 대한 연구용 신약 프로그램(investigational new drug applications, INDs)을 보유함에 따라 유전자치료제 시장은 더욱 활성화될 전망이다.

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